9月28日，中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）官網最新公示，諾華（Novartis）鹽酸伊普可泮膠囊以注冊分類5.1類申報的新適應癥上市申請獲得受理，具體適應癥尚未披露。伊普可泮是一款特異性補體B因子口服抑制劑。公開資料推測其本次申報的適應癥可能為用于降低成人IgA腎病（IgAN）患者的蛋白尿水平。針對該適應癥，伊普可泮已經于今年8月獲得美國FDA批準。

截圖來源：CDE官網

伊普可泮膠囊（iptacopan，LNP023）是一種口服特異性替代補體途徑因子B抑制劑，能高效抑制補體替代通路中因子B。它可能在治療多種替代通路功能異常導致的疾病同時，不影響其它補體通路介導的對微生物入侵的免疫反應，降低患者受到感染的風險。這款產品曾被行業媒體Evaluate列為10款值得關注的潛在重磅療法之一。

在全球范圍內，伊普可泮在2023年12月獲得FDA批準上市，成為治療成人陣發性夜間血紅蛋白尿癥（PNH）的首個口服單藥療法。今年8月，FDA再次批準伊普可泮新適應癥，用于降低成人IgA腎病（IgAN）患者的蛋白尿水平，這些患者有疾病迅速進展的風險。

在中國，伊普可泮于今年4月獲NMPA批準首個適應癥，用于治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）成人患者。9月5日，該產品的第三項上市申請獲CDE受理，并擬納入優先審評。本次是伊普可泮第四次在中國申報上市。

根據諾華此前公開資料，FDA批準伊普可泮用于降低成人IgA腎?。↖gAN）患者的蛋白尿水平這一拓展適應癥，主要基于隨機雙盲，含安慰劑對照的3期臨床試驗APPLAUSE-IgAN的積極結果。這項試驗在518名成人原發性IgAN患者中評估伊普可泮的療效和安全性。

中期分析數據顯示，與接受安慰劑和支持性治療的患者相比，伊普可泮治療組患者在接受治療9個月后蛋白尿減少38.3%，達到試驗主要終點。該試驗的另一項主要終點是通過測量24個月內年度eGFR斜率來評估伊普可泮減緩IgAN進展的能力，該數值預計在2025年研究完成時公布。

根據中國藥物臨床試驗登記與信息公示平臺官網，諾華正在中國開展針對IgA腎病患者的兩項國際多中心（含中國）3期臨床研究，分別旨在評價伊普可泮相比安慰劑對原發性IgAN患者蛋白尿減少和減緩疾病進展的療效和安全性；以及評估開放標簽伊普可泮的長期安全性和耐受性。