成人午夜又粗又硬又长_鲁一鲁AV2019在线_欧美深深色噜噜狠狠yyy_www.91色.com_色影音先锋av资源网_特级做A爰片久久毛片A片喷水_99精品无人区乱码1区2区3区_国产人妻久久精品一区_欧美午夜精品久久久久久浪潮_av免费无码天堂在线_蜜桃色欲AV久久无码精品软件_日美一级毛片_久久久久久久久性潮_国产乱对白精彩_日韩精品免费一区二区_亚洲欧美精品在线_无码国产69精品久久久久_开心五月综合激情综合五月_干一夜综合_亚洲中文有码字幕日本

Biohaven今日宣布，在研療法troriluzole在治療脊髓小腦性共濟(jì)失調(diào)（SCA）的關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)BHV4157-206-RWE中達(dá)到主要終點(diǎn)。在治療3年后，與外部對(duì)照組相比，患者的功能性共濟(jì)失調(diào)評(píng)分（f-SARA）變化獲得顯著改善。

多項(xiàng)分析的數(shù)據(jù)綜合顯示，在troriluzole治療組中，SCA患者的疾病進(jìn)展獲得顯著且具有臨床意義地減緩。治療帶來(lái)的益處使得相較于未治療的患者，病情惡化的速度減慢了50%-70%，在3年的研究期間，疾病進(jìn)展延緩了1.5至2.2年。

此外，預(yù)先指定的分析還采用了來(lái)自歐洲SCA自然病程研究（EUROSCA）的獨(dú)立外部對(duì)照組，用于支持全球監(jiān)管申請(qǐng)。使用EUROSCA患者以及結(jié)合CRC-SCA和EUROSCA患者作為外部對(duì)照的綜合分析結(jié)果也在所有時(shí)間點(diǎn)上與主要療效分析一致，且具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性。EUROSCA數(shù)據(jù)的加入增加了外部對(duì)照樣本數(shù)量，并增強(qiáng)了在第1、第2和第3年troriluzole治療差異的統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性。

脊髓小腦性共濟(jì)失調(diào)是一組顯性遺傳的神經(jīng)退行性疾病，其特征為自主運(yùn)動(dòng)控制的逐步喪失以及小腦、腦干和脊髓的萎縮。患者承受顯著的疾病負(fù)擔(dān)，包括需要輪椅、步態(tài)障礙導(dǎo)致跌倒、由于語(yǔ)言障礙無(wú)法交流、吞咽困難和過(guò)早死亡。目前，SCA沒(méi)有FDA批準(zhǔn)的治療方法，也沒(méi)有治愈手段。

Troriluzole的主要作用機(jī)制是減少突觸中的谷氨酸水平。Troriluzole增強(qiáng)了位于膠質(zhì)細(xì)胞上的興奮性氨基酸的轉(zhuǎn)運(yùn)體表達(dá)和功能，這些轉(zhuǎn)運(yùn)體在清除突觸中的谷氨酸方面發(fā)揮著關(guān)鍵作用。Troriluzole有潛力在多種與谷氨酸過(guò)量相關(guān)的疾病中得到進(jìn)一步開(kāi)發(fā)。Biohaven計(jì)劃在2024年第四季度向FDA提交新藥申請(qǐng)（NDA）。