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今天，Immusoft公布其工程化B細胞療法ISP-001用于治療1型黏多糖貯積癥（MPS I）的臨床1期試驗積極結果。根據新聞稿，ISP-001是首個進入人體臨床試驗的工程化B細胞療法。

MPS I是一種罕見且致命的兒童遺傳病，會影響身體產生α-L-艾杜糖苷酸酶（IDUA，一種有助于分解細胞內長鏈糖的必需酶）的能力。當糖鏈無法分解和處理時，它們會在細胞中積聚并造成漸進性損傷，這種積聚會發生在包括大腦的組織中。在最嚴重的情況下，受影響的兒童在確診后很少生存超過十年。重癥MPS I的發病率約為十萬分之一，癥狀在患兒出生后第一年內出現。而輕癥MPS I患兒的癥狀則在童年后期出現，發病率約為五十萬分之一

所公布的試驗是一項“first-in-human”、開放標簽、單臂1期研究，旨在檢視經基因工程改造的自體漿母細胞療法ISP-001在患有Hurler-Scheie或Scheie類型的MPS I成年患者中的安全性和耐受性。這項研究正在持續進行患者招募。

在該臨床1期試驗中，符合條件的受試者接受ISP-001的單次輸注，并接受包括疾病生物標志物、功能測試和患者報告結果在內的評估。首例患者接受了研究中預定的最低劑量ISP-001治療，并在研究的一部分時間內繼續接受標準治療。

在該研究中接受ISP-001治療的首位MPS I成年患者屬于Hurler-Scheie類型。分析顯示，該名患者展現藥效學和身體功能上的改善，并且生活質量和日常生活活動上獲得顯著進步?；颊吲cMPS I相關的疼痛也獲得減輕。

ISP-001的耐受性良好。截至2024年9月19日，尚未報告任何不良事件。

Immusoft通過使用其免疫系統編程（ISP）平臺能夠對患者自身的B細胞進行編程，并使其分化為漿細胞，以產生大量的治療性蛋白質。編程后的ISP細胞將回輸至同一患者體內，細胞可在患者體內定植，并長期生產大量的治療性蛋白質。ISP-001細胞使用“睡美人”轉座子系統（Sleeping Beauty transposon system）表達α-L-艾杜糖苷酶，從而改善MPS I癥狀。ISP-001已獲得FDA的孤兒藥資格和MPS I的罕見兒科疾病認定。