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1、百濟神州：BGB-58067片

作用機制：PRMT5抑制劑

適應癥：腫瘤

9月10日，百濟神州的BGB-58067片的臨床試驗申請（IND）獲CDE受理。BGB-58067是一款PRMT5抑制劑，具有高效力和高選擇性，且具有腦滲透性，有望用于非小細胞肺癌和消化道腫瘤等實體瘤。PRMT5 是一種表觀遺傳酶，參與多種生理過程，包括轉錄調控、RNA 代謝、核糖體生物合成和細胞周期調控。已有證據表明，PRMT5過度表達可能在多種癌癥中起著關鍵作用，包括B 和T 細胞淋巴瘤、轉移性黑色素瘤、神經母細胞瘤、膠質母細胞瘤、生殖細胞瘤、卵巢癌、乳腺癌等。

2、普利藥業：注射用PL002

作用機制：——

適應癥：肝癌

9月10日，普利藥業的注射用PL002的IND獲CDE受理。PL002是一款熒光/磁共振雙模態造影劑；雙模態造影劑的熒光成像能力可用于肝癌術中熒光導航，而磁共振增強能力可用于在術前判斷肝臟代謝能力，推測腫瘤及肝臟對造影劑的攝取情況，提高腫瘤診斷精度，降低術前規劃難度。相較于吲哚菁綠，PL002采用獨特的釓絡合物與熒光分子共價鍵結合的分子結構設計，這種設計能夠讓醫生在術前通過磁共振成像確定造影劑在病灶中的聚集情況，進而針對患者個體情況來對手術時間進行規劃。同時，由于PL002體內更為穩定，同等條件下，在荷瘤小鼠模型中熒光成像效果維持時間長于現有熒光造影劑，具有更寬的手術窗口。

3、廣為醫藥：GW117片

作用機制：MT1/2激動劑;5-HT2C receptor拮抗劑

適應癥：抑郁癥

9月10日，廣為醫藥的GW117片的IND獲CDE受理。GW117是一款抗抑郁藥，具有改善情緒心境、調節生物節律、且具有突出安全性。一項治療成人抑郁癥的II期臨床試驗顯示，治療8周時，采用GW117的各給藥組HAM-D17 /MADRS總分較基線的減分值、各給藥組HAM-D17/MADRS有效率，均優于安慰劑組。此外，在抑郁情形更嚴重（HAM-D17基線≥25分）、抑郁核心癥狀更明顯的人群中，GW117各給藥組在主要及次要終點指標上，與安慰劑組相比均呈現統計學意義（P＜0.05）。此外，在安全性及依從度方面，GW117各給藥組與安慰劑組相當甚至優于安慰劑組。

4、映恩生物：注射用DB-1419

作用機制：靶向PDL1/B7-H3雙抗

適應癥：腫瘤

9月11日，映恩生物的注射用DB-1419的IND獲CDE受理。DB-1419是一款潛在同類首創的B7-H3/PD-L1雙抗ADC藥物，采用了新型結合和內吞機制，相較于傳統ADC療效更卓越，且能有效克服因單靶點表達下降導致的耐藥性問題。臨床前研究表明，DB-1419能夠殺傷癌細胞并進行T細胞活化，在免疫重構模型中，DB-1419展現出比單特異性B7-H3 ADC更強的腫瘤生長抑制活性。

5、嘉因生物：EXG110注射液

作用機制：——

適應癥：法布雷病

9月12日，嘉因生物的EXG110注射液的IND獲CDE受理，擬用于治療法布雷病。EXG110是一款在研的AAV基因療法，以重組AVV為載體將治療基因GLA靶向遞送到肝臟和肌肉細胞，使正常GLA基因在肝臟和肌肉細胞中特異、持續表達；此外，產生的α-半乳糖苷酶 A（α-Gal A）分泌到血液循環中，其他細胞可以通過受體攝取。通過開發EXG110一次靜脈注射制劑，有望實現高效、持久的療效。

6、萬春醫藥：普那布林注射用濃溶液

作用機制：GEF-H1激活劑

適應癥：中性粒細胞減少癥

9月13日，萬春醫藥的普那布林注射用濃溶液的IND獲CDE受理。普那布林是一款選擇性免疫調節劑，通過促使樹突狀細胞(DC)成熟，加強抗原遞呈作用，以激活抗原特異性T細胞，從而增強機體的免疫功能。該藥物可誘導巨噬細胞極化并提高M1型/M2型腫瘤相關巨噬細胞的比值，從而進一步增強了腫瘤微環境中免疫細胞的抗腫瘤活性。研究顯示，在多西他賽的基礎上加用普那布林，使二線治療后的PFS顯著延長，改善了疾病控制時間；無論是客觀緩解率（ORR）、無進展生存（PFS）和總生存（OS）數據，都達到具有統計學意義的陽性結果。此外，普那布林可以促進造血干細胞和祖細胞（HSPC）成熟，在骨髓功能保護方面也顯示出卓越的臨床療效，與多西他賽聯用進一步降低了化療毒性、發揮保護中性粒細胞的作用。

7、仁景生物：RG002注射液

作用機制：——

適應癥：腫瘤

9月13日，仁景生物的RG002注射液的IND獲CDE受理。RG002是仁景生物開發的一款mRNA疫苗，采用的遞送系統遞送效率高、體內安全性優異。臨床前研究表明，RG002單藥能誘導強烈的特異性細胞免疫和腫瘤細胞殺傷作用，有效抑制HPV相關腫瘤生長；與免疫檢查點抑制劑等抗腫瘤藥物聯用表現出良好的協同、增效作用。2023年11月，該疫苗的IND獲FDA受理，用于治療人乳頭瘤病毒（HPV）16型和/或18型相關的2級或3級宮頸上皮內瘤變（CIN2/3），是全球首個被批準開展用于治療HPV 16型和/或18型相關的CIN2/3臨床試驗的mRNA-LNP治療性疫苗。

8、瑞宏迪醫藥：外用RGL-2102

作用機制：——

適應癥：腫瘤

9月13日，瑞宏迪醫藥的外用RGL-2102的IND獲CDE受理。RGL-2102是公司自主研發的由脂質體 (LNP) 包載的mRNA，給藥后可在體內翻譯得到目的人源蛋白，促進下肢缺血性疾病患者血管新生，建立側枝循環，改善缺血區域的血流灌注。目前，公司建立了具有自主知識產權的、完善的mRNA納米脂質體的研發體系，以及符合法規要求的中試生產車間，具備mRNA原液和LNP制劑成品的生產能力。

9、必貝特醫藥：BEBT-507注射液

作用機制：——

適應癥：真性紅細胞增多癥

9月14日，必貝特醫藥的BEBT-507注射液的IND獲CDE受理。BEBT-507是公司首款siRNA藥物，旨在通過調節體內鐵水平，治療真性紅細胞增多癥等鐵代謝異常疾病。臨床前研究結果顯示，BEBT-507能長期高效地抑制靶點活性，在動物模型中表現出顯著和持久的藥效以及良好的安全性。必貝特醫藥專注腫瘤、自身免疫性疾病、代謝性疾病等重大疾病領域，已經建立了一體化的、具有全球知識產權的小核酸藥物研發平臺，涵蓋siRNA藥物的設計與篩選、化學修飾、體內外藥效評估、藥代動力學和安全評價體系等多個環節，并成功建立了靶向肝臟的GalNA siRNA偶聯GSOC和GDOC遞送系統、靶向腎臟和中樞神經系統（CNS）等不同器官的多肽siRNA偶聯（POC）遞送系統，持續開發臨床急需的全球首創藥物（First-in-Class）和針對未滿足臨床需求的創新藥物。

10、特科羅生物：TDM-180935軟膏

作用機制：JAK1/Tyk2抑制劑

適應癥：特應性皮炎/濕疹

9月19日，特科羅生物的TDM-180935軟膏的IND獲CDE受理。TDM-180935是一個高效的JAK1/Tyk2小分子抑制劑；臨床前研究顯示：功能性細胞測試表明，TDM-180935能有效抑制與導致AD有關的角質細胞以及T細胞介導的致病通路。在多種動物疾病模型的試驗中，TDM-180935顯示出有效性，且非常適合外用涂抹。在大鼠和小型豬實驗中，TDM-180935顯示出良好的安全性和毒代動力學特征。I期臨床試驗顯示，外用TDM-180935顯示出很好的耐受性，沒有發生與藥物相關的安全性問題；采用不同劑量TDM-180935每天涂藥1次，連續使用4周，沒有出現或僅有個別受試者出現極低的系統性藥物暴露。

11、Mirum Pharmaceuticals：Volixibat膠囊

作用機制：ISBT抑制劑

適應癥：膽管炎

9月19日，Mirum 公司的Volixibat膠囊的IND獲CDE受理。Volixibat是一種口服、吸收率極低的藥物，旨在選擇性抑制回腸膽汁酸轉運體(IBAT)；該藥物通過抑制 IBAT 來阻斷膽汁酸的循環，從而減少全身和肝臟中的膽汁酸，為成人膽汁淤積性疾病的治療提供一種新方法。2b 期中期分析結果顯示，在原發性膽汁性膽管炎 (PBC) 和原發性硬化性膽管炎 (PSC) 患者中，瘙癢癥狀相較于安慰劑有統計學顯著改善（-3.82，p<0.0001），75%服用Volixibat的患者血清膽汁酸減少超過 50%；此外，與安慰劑相比，服用Volixibat 16 周后疲勞癥狀有顯著改善。在安全性上，研究未觀察到新的安全信號，最常見的不良事件是腹瀉（77%），所有病例均為輕度至中度，且大多為短暫性；肝臟生物標志物沒有出現有臨床意義的變化。

12、柯君醫藥：注射用苯磺酸CG-0255

作用機制：P2Y12抑制劑

適應癥：腦卒中

9月19日，柯君醫藥的注射用苯磺酸CG-0255的IND獲CDE受理。CG-0255是基于氯吡格雷活性成分設計的巰基前藥，既可以口服，也可以靜脈注射。和氯吡格雷通過CYP多步氧化代謝形成活性成分途徑不一樣，CG-0255通過脂酶一步水解代謝，可以高效、快速地在體內轉化為活性成分。根據2024歐洲心臟病學會年會（ESC）披露的數據，藥代動力學和藥效學結果顯示：（1）給藥后24小時IPA離散系數CV：CG-0255 2 mg組與氯吡格雷300 mg：11% vs 116%。（2）起效時間：注射劑型<15分鐘，口服劑型<30分鐘。（3）血小板聚集抑制率在高劑量組注射和口服組都接近100%。其中口服劑型2 mg低劑量組的血小板聚集抑制率約40%，和氯吡格雷300 mg組藥效相當。（4）CG-0255不經過CYP代謝，減少了藥物之間的相互作用。（5）CG-0255前藥設計高效，只需氯吡格雷劑量的1%或者更低，即可達到相似的血小板聚集抑制率。（6）注射劑型可以一次推注給藥，不需要持續滴注，且藥效持續超過一天。