BridgeBio Pharma今日宣布，其正在開發的口服藥物infigratinib已獲得美國FDA授予的突破性療法認定，用于治療患有軟骨發育不全的兒童患者。新聞稿指出，這是FDA為治療軟骨發育不全的在研療法頒發的首個突破性療法認定。該突破性療法認定的授予基于2期臨床試驗PROPEL 2的初步臨床證據。在PROPEL 2試驗的第5隊列（0.25 mg/kg/天）中，口服infigratinib治療導致患者年化身高增長速度（AHV）顯著且持續增加。在12個月時，患兒的AHV相對于基線的平均增長為+2.51厘米/年，在18個月時為+2.50厘米/年，增長持續且具有統計學意義（p=0.0015）。軟骨發育不全發病的背后病理機制是由于編碼成纖維細胞生長因子受體3（FGFR3）的基因出現突變，導致FGFR3蛋白過度活躍。FGFR3是骨骼發育的負向調節分子，可影響軟骨細胞的增殖和分化。而infigratinib通過阻斷FGFR3的活性，就好像松開抑制兒童生長的“剎車”，直接靶向軟骨發育不全的潛在病理生理學，從而促進軟骨形成，讓患兒的生長速率恢復正常。
輝瑞抗GDF-15抗體達到2期臨床終點，顯著改善癌癥患者體重輝瑞日前宣布，在治療癌癥惡病質（cachexia）患者的2期臨床研究中，靶向生長分化因子-15（GDF-15）的單克隆抗體ponsegromab達到主要終點。研究結果顯示，在GDF-15水平升高的癌癥惡病質患者中，ponsegromab顯著改善了患者體重。惡病質是一種常見的、危及生命的消耗性疾病，導致體重下降和功能衰退，嚴重影響癌癥患者的生活質量。研究結果已經在《新英格蘭醫學雜志》上發表。基于這一積極結果，輝瑞將在2025年啟動注冊性研究。這項2期臨床試驗共納入了187名患有非小細胞肺癌、胰腺癌或結直腸癌的參與者。在所有劑量組中，接受ponsegromab治療的患者在12周內體重顯著增加：100 mg治療組體重增加2.02%（95% CI，-0.97%-5.01%），200 mg組體重增加3.48%（95% CI，0.54%-6.42%），400 mg組體重增加5.61%（95% CI，2.56-8.67%）。與安慰劑相比。在400 mg組中，評估惡病質的多個指標，包括食欲、惡病質癥狀、身體活動和骨骼肌指數均有所改善。Ponsegromab的使用未發現臨床顯著的不良趨勢。服用安慰劑的患者中8.9%出現治療相關不良事件，而服用ponsegromab的患者中這一數值為7.7%。
治療廣泛神經系統疾病，新銳完成6800萬美元A輪融資Nura Bio今日宣布完成6800萬美元的A輪擴展融資，將A輪融資總額提升到1.4億美元。此次融資由創始投資者The Column Group領投，現有投資者Samsara Bio Capital和Euclidean Capital以及新投資者Sanofi Ventures參與。
該公司的主打在研療法NB-4746是一款具有腦滲透性的SARM1抑制劑。SARM1是一種富集于神經元的煙酰胺腺嘌呤二核苷酸（NAD）水解酶，已被證明是重要的軸突內在代謝傳感器及軸突退化的核心驅動因素。軸突退化是多種神經系統疾病的早期標志。早期阻止軸突退化能夠提供結構和功能上的神經保護，在多種神經系統疾病的治療中具有巨大潛力。臨床前研究支持NB-4746在中樞、外周和眼神經系統疾病中提供廣泛的軸突保護和功能改善的潛力。目前，NB-4746已在健康志愿者中進行的1期臨床試驗中取得成功。Nura Bio計劃于2025年在患者群體中啟動1b/2期臨床試驗。
