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日前，Ascendis Pharma公布其在研療法TransCon CNP（navepegritide）在ApproaCH試驗的積極頂線數據。分析顯示，試驗達成主要終點，TransCon CNP相較于安慰劑顯著增加軟骨發育不全兒童（年齡2-11歲）患者的年化生長速度（AGV）。

軟骨發育不全主要表現為四肢、脊柱和頭骨底部的骨骼生長緩慢。它的發病原因是由于編碼成纖維細胞生長因子受體3（FGFR3）的基因出現突變，導致FGFR3蛋白過度活躍。FGFR3是骨骼發育的負向調節分子，可影響軟骨細胞的增殖、活化和分化。

這次所公布的ApproaCH試驗是一項關鍵雙盲安慰劑對照試驗，共有84名患有軟骨發育不全的兒童（年齡2-11歲）入組，以2：1的比例隨機分配接受每周一次TransCon CNP或安慰劑治療。分析顯示，試驗達成主要終點。在第52周時，接受TransCon CNP治療兒童（n=57）的最小二乘（LS）平均AGV為5.89厘米/年，而安慰劑組（n=27）患者的LS平均AGV為4.41厘米/年，兩組間的LS平均差異為1.49厘米/年（p<0.0001）。

進一步的亞組分析顯示，接受TransCon CNP治療的2至5歲兒童（n=21）在第52周時的LS平均AGV為6.07厘米/年，而安慰劑組（n=10）的LS平均AGV為5.06厘米/年，LS平均差異為1.02厘米/年（p=0.0084）。接受TransCon CNP治療的5-11歲兒童（n=36）在第52周時的LS平均AGV為5.79厘米/年，而安慰劑組（n=17）的LS平均AGV為4.02厘米/年，LS平均差異為1.78厘米/年（p<0.0001）。

TransCon CNP持續表現出與安慰劑相當的安全性，且總體耐受性良好，治療中出現的不良事件（TEAE）大多為輕度。

TransCon CNP是一種在研C型利鈉肽（CNP）前體藥物，每周給藥一次，旨在提供患者活性CNP的持續暴露。C型利鈉肽可通過阻斷FGFR3的活性，就好像松開抑制兒童生長的“剎車”，直接靶向軟骨發育不全的潛在病理生理學，從而促進軟骨內骨形成，讓患兒的生長速率恢復正常。