9月12日，杭州嘉因生物科技有限公司（以下簡稱“嘉因生物”）的“EXG110注射液”的新藥臨床試驗申請（IND）獲得CDE受理。EXG110是一款候選AAV基因療法，以重組AVV為載體將治療基因GLA靶向遞送到肝臟和肌肉細胞，肝臟-肌肉雙特異性啟動子，使正常GLA基因在肝臟和肌肉細胞中特異、持續表達，產生的α-半乳糖苷酶 A（α-Gal A）分泌到血液循環中，其他細胞可以通過受體攝取。一次靜脈注射EXG110，有望實現高效、持久的療效。這款候選產品擬用于治療法布雷病。杭州嘉因生物成立于2019年，擁有雄厚的資金支持，當前已經建立了廣泛的創新基因藥物管線和完全集成的制造能力。公司的管理團隊在各自專業領域內具有多家美國或全球的基因和細胞治療公司的豐富的領導經驗。公司致力于為世界各地的患者開發基因和細胞療法并增加獲得療法的機會。公司的愿景是在2025年前，打造一家具有行業領先的研發、制造和商業化能力的完全一體化的全球基因和細胞治療公司。研發方面，公司有兩款新藥在國內獲得IND批準，其中一款還在美國獲得IND批準，除此外還有4個產品在前期研發推進中；同時開發了專有的發現和制造平臺，AAVarta® 是一個計算機進化算法發現平臺（利用尖端人工智能技術，通過開發更大的庫空間和高效的采樣策略來設計新型 AAV 衣殼），Constellation® 是一個人工智能輔助基因表達設計平臺（通過開發去靶向 microRNA 和合成啟動子實現組織特異性調控），Progress® 是一個數據驅動的蛋白質工程平臺（整合蛋白質結構建模和蛋白質穩定性/活性預測，以設計具有更高活性、穩定性和免疫原性的新型蛋白質變體）。生產方面，公司已經投入使用的生產平臺總產能可以達到 700L，足以支撐嘉因生物 I、II 期臨床試驗的開展。同時，公司也在繼續進行產能的擴大，計劃將生產規模擴大至 2000L，屆時將處于國際領先水平。
嘉因生物（Exegenesis Bio）在過去的兩年內融資超過1.2億美金，并處于全球擴張期。目前已在費城、波士頓、中國和新加坡設有辦事處，公司正在推進早期到臨床階段的基因治療管線，當前重點關注于三個治療領域：中樞神經系統、眼科和肝臟。
