潛在“first-in-class”癲癇療法2期臨床結果積極Praxis Precision Medicines今天宣布，在研療法relutrigine在2期臨床概念驗證研究中獲得積極頂線結果，該研究評估了relutrigine在SCN2A和SCN8A發育性和癲癇性腦病（DEE）患者中的療效。名為EMBOLD的2期臨床試驗是一項隨機雙盲、安慰劑對照研究，招募了符合條件的2-18歲早發性SCN2A-DEE或SCN8A-DEE患者。試驗結果顯示，在EMBOLD研究中，relutrigine表現出良好的安全性和耐受性。最常見的不良事件（AE）包括感染、嘔吐、發熱、嗜睡和便秘，沒有患者因不良事件而中途退出。在療效方面，接受relutrigine治療的患者中，經安慰劑矯正的運動性癲癇發作次數與基線相比下降46%。值得一提的是，在接受relutrigine治療的患者中，5名患者實現了28天無癲癇發作，而安慰劑組中無患者達成這一狀態。
Relutrigine是一種潛在“first-in-class”的小分子藥物，正在開發用于治療發育性和癲癇性腦病。它是一款選擇性鈉離子通道調節劑，可抑制病態鈉通道的過度興奮。持久的鈉離子通道過度興奮是驅動SCN2A-DEE或SCN8A-DEE的關鍵因素。Relutrigine已獲得美國FDA授予的孤兒藥資格和罕見兒科疾病（RPD）資格。Vaxcyte今日宣布，其候選31價肺炎球菌結合疫苗VAX-31在一項針對1015名50歲及以上健康成人的1/2期臨床試驗中取得了積極的頂線結果。基于這一積極結果，該公司已決定將VAX-31推進至成人3期臨床試驗。在這項1/2期研究中，VAX-31在所有研究劑量中均顯示出良好的耐受性，并在整個六個月的評估期間展現了與獲批20價肺炎球菌結合疫苗相似的安全性。VAX-31在所有研究劑量中對所有31種血清型均表現出強勁的調理吞噬作用（OPA）免疫反應。在中劑量和高劑量下，VAX-31與獲批疫苗相比，針對兩種疫苗共享的20種血清型，均達到或超過了OPA反應非劣效性標準。高劑量的VAX-31與獲批20價疫苗相比，20種血清型中18種的平均OPA免疫反應更強，其中7種血清型的免疫反應顯著高于活性對照。對于VAX-31獨有的11種血清型，所有三種劑量與獲批20價疫苗相比均達到了優效性標準。兩項3期臨床試驗正在進行中，萊姆病候選疫苗最新結果發布Valneva和輝瑞（Pfizer）公司今天宣布，雙方聯合開發的萊姆病（Lyme disease）候選疫苗VLA15在2期臨床試驗中獲得積極的免疫原性和安全性數據。數據顯示，參與者在接種第二劑增強疫苗（booster）后一個月的免疫反應和安全性與首次接種增強疫苗后的報告相似。新聞稿表示，目前尚無獲監管機構批準的人用萊姆病疫苗，而VLA15是臨床開發進展最快的萊姆病候選疫苗，目前有兩個3期臨床試驗正在進行中。
最新的2期臨床試驗VLA15-221的結果再次展示了該候選疫苗可激發針對覆蓋的六種血清型的顯著記憶性抗體反應，這些結果在兒童（5至11歲）、青少年（12至17歲）和成人（18至65歲）參與者中均保持一致。在第二次增強接種后，高比例的參與者發生了血清轉換，所有年齡組中，針對外膜蛋白A（OspA）血清型的血清轉換率（SCR）均超過90%，與首次增強接種后的SCR一致。接種首次和第二次增強疫苗一個月后（即第19個月和第31個月），參與者的抗體幾何平均滴度相似且維持在較高水平。
