2024年8月19日，百時美施貴寶宣布歐洲藥品管理局（EMA）已正式受理其CAR-T細胞療法Breyanzi（通用名：lisocabtagene maraleucel，簡稱liso-cel）的新適應癥申請，將開始對該療法用于治療復發或難治性濾泡性淋巴瘤（FL）成人患者的效果進行評估，這些患者已接受過至少兩輪全身治療。
公告特別指出，Breyanzi在日本已獲批準，用于治療高風險的濾泡性淋巴瘤患者，這標志著它成為了首個專門針對此類高風險患者群體的CAR-T療法，開創了治療高風險濾泡性淋巴瘤的新紀元。
FL是第二常見緩慢生長形式的非霍奇金淋巴瘤（NHL），占所有NHL病例的20至30%。大多數FL患者的確診年齡超過50歲。FL發展時，白細胞在人體的淋巴結或器官中聚集形成腫塊。FL的特點是復發和緩解交替出現，疾病在復發或發生進展后治療更為困難。這次的申請主要基于TRANSCEND FL試驗的結果。這是一項開放標簽、全球性、多中心的2期單臂試驗，評估Breyanzi作為二線和三線以上療法在復發或難治性惰性非霍奇金淋巴瘤（包括FL）患者中的療效。分析顯示，在接受Breyanzi作為三線或以上療法的可評估復發或難治性FL患者中（n=101），總緩解率（ORR）為97%（95% CI：91.6-99.4；單側p<0.0001），其中94%的患者達成完全緩解（95% CI：87.5-97.8；單側p<0.0001）。緩解情況持久，中位緩解持續時間在中位隨訪16.6個月時尚未達成。在12個月時，81.9%的應答者仍持續緩解。在中位隨訪17.5個月時，尚未達到中位無進展生存期（PFS），80.7%的患者實現了12個月的PFS。
在中位隨訪18.9個月時，Breyanzi展現出可控的安全性特征，沒有觀察到新的安全信號，并且嚴重細胞因子釋放綜合征（CRS）和神經事件（NE）的發生率低。Breyanzi是一種靶向CD19抗原的自體CAR-T細胞療法，具有明確的組成和4-1BB共刺激域。它于2021年2月獲FDA批準，用于治療接受過兩種或以上系統治療的復發/難治性大B細胞淋巴瘤（LBCL）成人患者。這款療法的獨特之處在于CAR-T療法中CD8陽性和CD4陽性T細胞的比例得到控制，從而可以更好地控制細胞療法的毒副作用。4-1BB信號結構域則增強了CAR-T細胞的擴增和持久性。
