上周，禮來（Eli Lilly and Company）在波士頓設置的一個全新研究中心——禮來海港創新中心（Lilly Seaport Innovation Center）正式啟動。禮來的基因療法小組設置于其中，是該研究中心的主要重點。雖然近年來禮來的糖尿病與減肥療法備受關注，但其首席科學官Dan Skovronsky博士指出基因療法（genetic medicine）現已占禮來研發管線的近三分之一。而其中最引人矚目的管線之一，便是RNAi療法lepodisiran。去年公布的臨床試驗結果顯示，單次注射lepodisiran便可使脂蛋白（a）——Lp（a）水平在近一年時間內降至檢測不到的水平。禮來將啟動一項預計招募1.2萬名患者的試驗，以評估是否能通過該療法抑制Lp（a）的生成來降低患者心臟病發作和中風的風險。基因療法正逐漸成為禮來的研發重點領域。
近期，行業媒體Endpoints News采訪了Skovronsky博士以及禮來基因療法中心聯合主任Andrew Adams博士，討論了該公司在基因療法領域的布局。藥明康德內容團隊將向讀者介紹這一采訪內容。
Endpoints：您提到禮來公司研發管線中近三分之一是基因療法。去年夏天，這個比例大約是四分之一。
Skovronsky博士：我們的研發管線并沒有縮小。管線達到三分之一的比例，主要來自于早期階段的管線。
Endpoints：您認為外界是否充分認識到禮來公司在基因療法領域的投入？
Adams博士：可能還不太顯著，主要是因為我們在早期選擇不多談論這個領域。但隨著lepodisiran進入3期試驗，我們現在對談論siRNA療法非常有信心。在公司內部，過去幾年來對此的熱情也非常高漲。
Endpoints：Skovronsky博士，去年秋天，您告訴我禮來公司必須為超越阿爾茨海默病和肥胖癥的未來做準備。那么，基因療法對公司的重要性如何？
Skovronsky博士：我希望它會非常重要。當然，這個領域仍充滿挑戰，過程中會有許多失敗。很難預測什么會成功，什么不會成功。但我認為基因療法有望成為治愈疾病的主要方式。我們身體中的幾乎所有重要功能都是從基因編碼開始的，因此除了受傷例外，幾乎所有疾病都根源于基因編碼的異常。
其次，您可以開發出很好的藥物，但這只有當患者使用這些藥物時它們才有用。有時我們并不按時接受治療。因此，對于一些常見疾病，基因療法有可能提供一年一次甚至一生一次的治療。
Endpoints：在我參觀新研究中心的實驗室時，發現大部分重點放在了神經科學上。我對于沒有聽到太多關于糖尿病、肥胖癥和心血管代謝疾病的研究而感到驚訝。您認為基因療法在這些領域的前景如何？
Adams博士：絕對有。在我看來，近期成功的兩個最大治療領域將是神經科學，以及糖尿病和肥胖癥。
在我們已經擁有的優秀藥物（如Mounjaro和Zepbound）的基礎上，使用基因療法來進一步改進這些藥物是相當重要的。借此我們或得以改善尚未完全解決的合并癥，或增強某些藥物益處并減少其他方面的副作用，幫助患者長期堅持用藥并更接近治療目標。還有很多工作要做，我們認為基因療法可以成為實現這一目標的一部分。
Skovronsky博士：我還想補充一點，禮來是一家全球性公司，我們關心全球健康。乍看之下，您可能會認為“基因療法，這不是昂貴且患者群體有限的藥物嗎？”其實并非如此。實際上，一種基因療法——大流行時使用的mRNA疫苗——可能是世界上最廣為使用的藥物之一。因此，基因療法可以通過一種實際上更適合全球醫療體系的方式生產，這是我們的另一個重點。
Endpoints：那么，這是否意味著可以單純地生產一款每年一次或一生一次的GLP-1藥物？還是禮來還在研究其他生物學機制和靶點？
Skovronsky博士：我不確定持續激活GLP-1是最好的想法。這些藥物需要逐漸調整劑量。人們的代謝需要隨著時間變化。人們需要懷孕、需要增重。我只是認為我們還沒有準備好去考慮這樣的想法。因此，一生一次的藥物可能更適合用于那些我們真正了解異常基因的靶點。
Adams博士：GLP-1可能會是其中一個多模式、復雜的分子，我們可以隨意開關。但我們還沒有達到那一步。我們現在才勉強實現“把它送進去并讓它發揮我們想要的作用”這一步。
Endpoints：我驚訝地發現沒有一大批公司在嘗試做mRNA或基因療法版本的GLP-1藥物。
Skovronsky博士：我不認為這是一個競爭威脅，或者說我們有緊迫感需要去做下一個這樣的藥物。
Endpoints：在您的開幕儀式上，朱莉婭·維塔雷諾（Julia Vitarello）和神經科學家蒂姆西·余（Timothy Yu）發言，他們為維塔雷洛的女兒開發了一種真正個體化的藥物。我沒想到會看到他們在這里。禮來公司是否在開發N-of-1（超級罕見病）療法？您認為醫藥行業是否有這個空間？
Adams博士：自從我開始在禮來從事基因療法開發工作以來，我就知道朱莉婭的故事。我進入這個領域的一個原因是讀到了她的故事和蒂姆西的工作，并試圖想象這種潛力有一天能幫助數百萬人。
我的希望是，不僅一些患有罕見和可怕疾病的患者能得到優秀的藥物，還能讓我們學會如何為患有阿爾茨海默病或心血管疾病的患者開發這些藥物。
Endpoints：我想問一下禮來對神經科學的重視。你們有一個巨大的、形似大腦的會議室。
Skovronsky博士：我們也對此感到驚訝。
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