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2. 治療杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）的抗體偶聯(lián)寡核苷酸療法delpacibart zotadirsen（del-zota）早期臨床數(shù)據(jù)積極，它顯著提高了患者抗肌萎縮蛋白的生產(chǎn)，最高達(dá)到了正常水平的54%。

3. 治療微衛(wèi)星穩(wěn)定（MSS）轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌（mCRC）的腫瘤浸潤淋巴細(xì)胞（TIL）療法TIDAL-01在一項1期臨床試驗中的疾病控制率（DCR）達(dá)50%，1名患者獲得CR。

APVO436（mipletamig）：啟動1b/2期臨床試驗

Aptevo Therapeutics公司宣布啟動一項1b/2期劑量優(yōu)化試驗RAINIER，這是其正在進行的一個旨在評估APVO436與維奈托克和阿扎胞苷聯(lián)用一線治療急性髓性白血病患者項目的一部分。APVO436是一種創(chuàng)新雙特異性重組蛋白，它像兩個單克隆抗體連接在一起，可以同時靶向腫瘤細(xì)胞表面的CD123和T淋巴細(xì)胞表面的CD3，從而將宿主免疫系統(tǒng)的T細(xì)胞重定向到患者的腫瘤細(xì)胞上，以快速和完全摧毀表面表達(dá)CD123的腫瘤細(xì)胞。APVO436經(jīng)改造后可在血液循環(huán)中停留足夠長的時間，以發(fā)現(xiàn)、結(jié)合并破壞白血病細(xì)胞。

此前，該公司已經(jīng)在兩項試驗中分別評估了APVO436單藥或與維奈托克和阿扎胞苷聯(lián)用治療AML患者的效果。APVO436單藥使2例患者獲得了CR，且大多數(shù)細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS）病例是低級別且臨床可控的。在未接受過維奈托克治療的患者中，APVO436與維奈托克和阿扎胞苷聯(lián)用的臨床獲益率為91%，在將該聯(lián)合療法作為一線治療的患者中有75%獲得了CR。接受聯(lián)合療法的患者中只有27%出現(xiàn)CRS，且大多數(shù)病例是低級別且臨床可控的。

Delpacibart zotadirsen（del-zota）：公布1/2期臨床試驗數(shù)據(jù)

Avidity Biosciences公司宣布，其在研抗體偶聯(lián)寡核苷酸療法delpacibart zotadirsen（del-zota）在適合接受外顯子44跳躍療法治療的杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD44）患者中進行的1/2期臨床試驗EXPLORE44中獲得積極數(shù)據(jù)。DMD是由于編碼抗肌萎縮蛋白的基因產(chǎn)生突變，導(dǎo)致抗肌萎縮蛋白缺失或功能失常，造成患者肌肉功能的終身、漸進性喪失。Del-zota由靶向1型轉(zhuǎn)鐵蛋白受體（TfR1）的單克隆抗體和促進編碼抗肌萎縮蛋白的mRNA前體產(chǎn)生外顯子44跳躍的寡核苷酸偶聯(lián)而成。這款療法通過改變mRNA剪接過程，產(chǎn)生幾乎與正常抗肌萎縮蛋白功能相同的蛋白。靶向TfR1的單克隆抗體可以通過與肌肉細(xì)胞表面的受體相結(jié)合，增強寡核苷酸的肌肉特異性遞送。

此次公布的結(jié)果顯示，del-zota顯著提高了患者抗肌萎縮蛋白的生產(chǎn)，最高達(dá)到了正常水平的54%。此外，del-zota使肌酸激酶水平下降至接近正常水平，與基線相比減少超過80%。Del-zota還展現(xiàn)了良好的安全性和耐受性，大多數(shù)治療出現(xiàn)的不良事件在DMD44患者中為輕度或中度。Avidity公司表示，將與美國FDA展開討論，尋求加速批準(zhǔn)這一療法的最佳途徑。

TIDAL-01：公布1期臨床試驗的初步數(shù)據(jù)

Turnstone Biologics公司公布了其候選TIL療法TIDAL-01治療MSS-mCRC患者的1期臨床試驗的初步數(shù)據(jù)。TIDAL-01是利用無偏倚的識別和功能篩選過程，從患者的腫瘤中分離并選擇性地擴增最全面的腫瘤反應(yīng)性TIL制得的。為了更有效地殺傷腫瘤，TIDAL-01的生產(chǎn)過程旨在提供具有顯著更高比例的功能性和強效的腫瘤反應(yīng)性T細(xì)胞，其設(shè)計目標(biāo)是至少提供10?個細(xì)胞。

截至2024年7月15日的數(shù)據(jù)，在接受TIDAL-01治療的前4名可評估晚期CRC患者中觀察到的總緩解率為25%，DCR為50%，一名患者表現(xiàn)出深度而持久的持續(xù)CR。50%的患者表現(xiàn)出持續(xù)的臨床益處，持續(xù)CR患者的無進展生存期（PFS）超過1年，疾病穩(wěn)定患者的PFS為6個月。安全性方面，TIDAL-01通常耐受性良好，觀察到的安全性事件與淋巴細(xì)胞耗竭方案以及IL-2和pembrolizumab給藥相關(guān)的已知不良事件一致。

Reqorsa（quaratusugene ozeplasmid）：公布1/2期臨床試驗的新數(shù)據(jù)

Genprex公司宣布，其候選基因療法Reqorsa（quaratusugene ozeplasmid）治療非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）和小細(xì)胞肺癌（SCLC）的Acclaim-1和Acclaim-3臨床試驗取得了新的積極結(jié)果。Reqorsa是一種利用脂基納米顆粒遞送表達(dá)抑癌基因TUSC2的質(zhì)粒的基因療法。Reqorsa經(jīng)靜脈注射，能被癌細(xì)胞吸收，并在癌細(xì)胞中重新表達(dá)抑癌基因。

Rhenium（¹⁸⁶Re）obisbemeda：公布1期臨床試驗的新數(shù)據(jù)

Plus Therapeutics公司公布了其主打放射治療藥物Rhenium（¹⁸⁶Re）obisbemeda治療軟腦膜疾病（LM）的臨床試驗ReSPECT-LM的最新數(shù)據(jù)。¹⁸⁶Re obisbemeda是一款新型可注射放療藥物，專門配制用于以安全、有效和方便的方式在中樞神經(jīng)系統(tǒng)腫瘤中遞送專一靶向的高劑量輻射，以優(yōu)化患者臨床結(jié)局。由于¹⁸⁶Re的半衰期短，具有破壞癌組織的β放射能和可用于活體成像的γ放射能，是中樞神經(jīng)系統(tǒng)治療應(yīng)用的理想放射性同位素。

16名患者接受了治療，包括8名原發(fā)癌癥為乳腺癌的患者，4名原發(fā)癌癥為肺癌的患者，以及4名原發(fā)癌癥為其他癌癥的患者。此次公布的結(jié)果顯示，治療后28天時，隊列1-3組患者的腦脊液循環(huán)腫瘤細(xì)胞（CTC）與基線相比平均減少了53%（CTC僅在隊列1-3中進行了檢測）。隊列1-4組患者的中位總生存期為12個月，16名患者中有8人在分析時仍存活。所有4個隊列中的大多數(shù)不良事件為輕度或中度，與研究藥物無關(guān)或不太可能相關(guān)。

TTX-MC138：啟動1期臨床試驗

TransCode Therapeutics公司宣布啟動其主要候選治療藥物TTX-MC138的1期多中心、開放標(biāo)簽臨床研究，旨在評估TTX-MC138在各種轉(zhuǎn)移性實體癌患者中的安全性。TTX-MC138旨在抑制促轉(zhuǎn)移RNA——microRNA-10b，它被認(rèn)為是多種晚期實體瘤轉(zhuǎn)移的主要調(diào)節(jié)因子。