REGENXBIO公司今日宣布，在研杜氏肌營養不良癥（DMD）基因療法RGX-202，在治療1至11歲DMD患者的1/2期臨床試驗AFFINITY DUCHENNE中獲得積極中期安全性和療效數據。新聞稿表示，這些數據顯示RGX-202具有成為“best-in-class”、差異化DMD基因療法的潛力，該公司預計在今年第四季度啟動關鍵性臨床試驗。 

▲AFFINITY DUCHENNE試驗中接受不同劑量RGX-202治療患者的微抗肌營養不良蛋白表達水平

截至2024年7月8日，RGX-202的耐受性良好，無嚴重不良事件。完成三個月試驗評估的七名患者均顯示RGX-202微抗肌營養不良蛋白表達顯著增加，血清肌酸激酶水平較基線下降。

RGX-202是一種一次性基于腺相關病毒載體（AAV）的基因療法，它編碼包含天然抗肌營養不良蛋白C端（CT）結構域的微抗肌營養不良蛋白，以更好地模擬天然蛋白的功能。臨床前研究中，CT結構域已被證明可以保護肌肉免受收縮引起的應力，并提高其自我修復的能力。

REGENXBIO預計將在2024年第三季度初完成劑量水平2擴展隊列的招募，并已啟動1-3歲男孩隊列的招募。關鍵性臨床試驗預計將于2024年第四季度啟動。