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國際新聞
超4.6億美元!穿越血腦屏障小分子獲益普生助力全球開發
發布時間: 2024-08-08     來源: 藥明康德

 

 

 

益普生(Ipsen)和Day One Biopharmaceuticals今天宣布達成一項全球合作協議。根據協議條款,益普生將負責美國以外所有國家和地區的toverafenib的監管和商業化活動,包括toverafenib在未來所開發的新適應癥。

Toverafenib是一款具有大腦滲透性的RAF激酶抑制劑,在今年4月獲得美國FDA加速批準商品名為Ojemda),用于治療6個月及以上的復發或難治性兒童低級別膠質瘤(pLGG)患者。這些患者攜帶BRAF融合或重排,或BRAF V600突變。根據美國FDA的新聞稿,這是FDA首次批準一種全身療法,用于治療攜帶BRAF重排(包括融合)變異的兒童低級別膠質瘤患者。Tovorafenib曾獲得美國FDA授予的突破性療法認定和罕見兒科疾病資格,用于治療攜帶激活性RAF變異的pLGG。

 

 

 

兒科低級別膠質瘤是兒童中最常見的腦瘤,約占所有中樞神經系統腫瘤的30-50%。在pLGG患者中,BRAF基因融合是最常見的癌癥驅動因素。此前獲批的BRAF抑制劑只對攜帶BRAF V600突變的腫瘤有活性,而且在大腦中活性有限,并且不能用于攜帶BRAF融合的患者。

 

目前,tovorafenib正在3期臨床試驗FIREFLY-2中接受評估,作為一線單藥療法,治療新確診的兒童和青少年pLGG患者,他們攜帶RAF變異。


根據協議條款,Day One將獲得約1.11億美元的預付款,其中包括約7100萬美元的前期付款以及4000萬美元的股權投資,并有機會獲得高達約3.5億美元的額外產品上市和商業化里程碑款項。 

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