兒科低級別膠質瘤是兒童中最常見的腦瘤,約占所有中樞神經系統腫瘤的30-50%。在pLGG患者中,BRAF基因融合是最常見的癌癥驅動因素。此前獲批的BRAF抑制劑只對攜帶BRAF V600突變的腫瘤有活性,而且在大腦中活性有限,并且不能用于攜帶BRAF融合的患者。
目前,tovorafenib正在3期臨床試驗FIREFLY-2中接受評估,作為一線單藥療法,治療新確診的兒童和青少年pLGG患者,他們攜帶RAF變異。
根據協議條款,Day One將獲得約1.11億美元的預付款,其中包括約7100萬美元的前期付款以及4000萬美元的股權投資,并有機會獲得高達約3.5億美元的額外產品上市和商業化里程碑款項。
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