7月17日，放射性藥物治療公司輻聯科技（Full-Life Technologies）宣布，其與生物科技公司SK Biopharmaceuticals（下稱“SK公司”）簽署了一項對外授權許可協議。根據該協議，輻聯科技授予SK公司對于FL-091放射性藥物在全球范圍內進行臨床研究、開發、生產和商業化的獨家權利，針對靶向神經降壓素受體1型（NTSR1）陽性的癌癥。
根據新聞稿，該項交易總額為5.715億美元，包含預付款、研發及商業里程碑付款。SK公司將引進靶向NTSR1的放射性藥物偶聯物（RDC）項目FL-091及其備選化合物，并將其開發成一款創新抗腫瘤藥物。SK公司還對輻聯科技其他預選的RDC項目擁有優先談判權。
FL-091是一種小分子放射性配體，旨在通過特異性結合NTSR1，將放射性治療藥物精準遞送至癌細胞。NTSR1是一種受體蛋白，在包括結直腸癌和胰腺癌在內的多種實體瘤中選擇性高表達。根據輻聯科技新聞稿介紹，FL-091放射性配體已展現出良好的生物分布特性和顯著增強的NTSR1結合親和力，以及優異的抗腫瘤活性。今年6月，輻聯科技在2024年核醫學和分子影像學會年會上以口頭報告形式公布了FL-091的臨床前數據。4DMT基因療法讓77%的AMD患者無需額外接受抗VEGF治療4D Molecular Therapeutics（4DMT）公司今日公布了在研基因療法4D-150在2期臨床試驗PRISM中擴展隊列患者的24周積極初步數據。該試驗評估了在廣泛濕性年齡相關性黃斑變性（AMD）患者群體中玻璃體內注射4D-150的效果。試驗結果顯示，接受3期臨床試驗計劃劑量治療的患者在一次治療之后，24周時接受抗血管內皮生長因子（VEGF）治療的平均年注射率降低89%。93%的患者接受治療次數為0或1，77%的患者無需額外接受抗VEGF治療。4D-150由表達阿柏西普和抗VEGF的RNAi有效載荷以及能夠在玻璃體內進行遞送的專有載體R100組成，能夠抑制4種血管生成因子：VEGFA、B、C和胎盤生長因子（PlGF）。R100能夠通過常規的玻璃體內注射有效遞送至整個視網膜，從而在視網膜細胞內實現強大的轉基因表達。該公司預計將在2025年第一季度啟動3期臨床試驗，進一步評估4D-150的療效和安全性。AMD基因療法2期臨床結果積極，患者抗VEGF注射次數減少90%以上Adverum Biotechnologies今日公布了在研基因療法ixo-vec在治療濕性AMD的2期臨床試驗中獲得的26周中期分析結果。新聞稿表示，試驗結果顯示兩種劑量（6E10和2E11病毒顆粒）在保持無抗VEGF療法注射的患者比例和減少年均抗VEGF療法注射次數方面，表現出潛在“best-in-class”效果。具體來說，在第26周時，ixo-vec的6E10劑量組中76%的患者無需注射抗VEGF療法療法。2E11組這一數值為83%。在第26周時，ixo-vec的6E10劑量組年均抗VEGF療法注射次數減少90%，2E11劑量組這一數值為95%。兩個劑量組均達到維持患者視力和視網膜液體控制的目標，并且表現出良好的安全性，未發現治療相關的嚴重不良事件。該公司預計在2025年上半年啟動ixo-vec的3期臨床試驗。Ixo-vec使用了一種專有的載體衣殼AAV.7m8，攜帶編碼阿柏西普的轉基因。Ixo-vec設計為一次性玻璃體內注射，可以在診所中進行。這種方法旨在提供長期療效，減少頻繁的抗VEGF療法治療負擔，優化患者的依從性，并改善濕性AMD患者的視力結果。Alterity Therapeutics今日公布了在研療法ATH434-202在多系統萎縮（MSA）患者的開放標簽2期臨床試驗的積極中期數據。此前研究顯示，ATH434可通過恢復大腦中正常的鐵平衡來減少α-突觸核蛋白病理并保護神經元功能。中期分析包括7名接受ATH434治療6個月的參與者的臨床和生物標志物數據，以及3名接受治療12個月的參與者的影像學數據。經過6個月的治療，43%的參與者在評估患者日常生活中殘疾水平的UMSARS1評分上顯示出改善。在同一時期，29%參與者的神經病癥狀穩定或改善。在這些患者中，與神經退行性病變相關的生物標志物水平也有所改善。ATH434是一種口服藥物，旨在抑制與神經退行性病變相關的病理蛋白聚集。前期研究顯示，ATH434通過恢復大腦中正常的鐵平衡，減少了α-突觸核蛋白病理并保護神經元功能。作為一種鐵載體，它在治療帕金森病及MSA等疾病方面具有極大的潛力。ATH434已成功完成1期研究，顯示該藥物耐受性良好，且在大腦中達到的藥物濃度與動物模型中有效水平相當。ATH434目前正在進行兩項臨床試驗：ATH434-201研究是一項針對早期MSA患者的隨機、雙盲、安慰劑對照的2期臨床試驗，而ATH434-202研究是一項針對晚期MSA患者的開放標簽2期生物標志物試驗。ATH434已被美國FDA和歐洲委員會授予治療MSA的孤兒藥資格。
