7月15日，原啟生物宣布美國FDA)已授予公司靶向GPRC5D的CAR-T細胞注射液 (OriCAR-017) 快速通道資格 (Fast Track Designation,) ，用于治療復發/難治性多發性骨髓瘤(RRMM) ，獲得這一資格將有利于OriCAR-017加快推進臨床試驗以及上市注冊進度。此前，FDA已授予OriCAR-017孤兒藥資格認定 (Orphan Drug Designation, [ODD])，并批準了該新藥臨床試驗申請 (IND)。OriCAR-017是一種針對GPRC5D靶點的嵌合抗原受體(CAR) T細胞療法，為復發性和難治性多發性骨髓瘤患者帶來了新的治療希望。該療法依托原啟生物自主研發的技術平臺，在抗體親和力、抗原結合活性與持久性、抗腫瘤療效以及安全性方面均展現出卓越表現。它已先后獲得中國國家食品藥品監督管理局 (NMPA) 和美國FDA的IND批準。目前，中美兩地的臨床試驗(中國NCT06182696，美國NCT06271252）正在積極推進中。在今年6月初的2024 ASCO年會會議上，原啟生物口頭報道了OriCAR-017的24個月長期隨訪數據。數據顯示，OriCAR-017對經過抗CD38、蛋白酶抑制劑（PI）、免疫調節劑（IMID）及BCMA CAR-T治療均失敗的RRMM患者展現出了深度且持久的反應，且安全性表現良好。這一結果進一步表明，OriCAR-017有望成為RRMM患者的一種全新治療選擇。所有10名患者對治療均反應良好，總緩解率達到100%，其中嚴格完全緩解率為80%。尤為值得關注的是，所有患者在第28天均達到了100%的微小殘留病灶陰性率，并在第3個月得到了確認。在安全性方面，未觀察到≥3級的細胞因子釋放綜合征（CRS），無嚴重不良事件或治療相關死亡發生。同時，未觀察到免疫效應細胞相關神經毒性綜合征（ICANS）和/或與劑量限制性毒性（DLT）相關的毒性反應，也未見小腦疾病等神經毒性的報道，無遲發性感染發生。目前, 原啟生物在中美兩地均已建立運營團隊, 正全力以赴地推動公司產品管線的全球臨床開發工作。美國FDA的快速通道資格旨在加速針對嚴重疾病的新藥開發和審批過程，以解決尚未滿足的醫療需求。通常獲得此資格的新藥可能是針對特定嚴重疾病的首個治療方法，或者在臨床上相較于現有療法具有顯著優勢，能夠為那些對現有療法效果不佳或不耐受的患者提供新的治療選擇，使他們從中獲益。此次獲得快速通道資格認定，公司將有更多機會就OriCAR-017項目在后續開發計劃與美國FDA進行更頻繁的互動，討論在研藥物的臨床數據，并享受加速審批、優先審評資格。此外，公司還可以在提交新藥生產上市注冊申請或生物制品許可申請（NDA/BLA）時，向FDA滾動遞交新藥研究資料，為后續的臨床開發和加快新藥上市提供了有力保障。原啟生物是一家臨床階段的生物技術公司, 致力成為創新驅動的全球領先腫瘤免疫療法開拓者, 目前專注開發創新型細胞療法, 以解決全球腫瘤學和免疫學領域未被滿足的醫療需求。通過自主創新的Ori®Ab抗體篩選和工程平臺、Ori®CAR結構平臺以及在CMC領域積累的專識, 原啟生物開發了多條治療血液腫瘤和實體腫瘤的產品管線, 并在探索性臨床研究中驗證出良好的安全性和有效性, 相關臨床研究數據分別在2021 ASCO, 2022 ASCO, 2022 EHA, 2024 ASCO, 以及《柳葉刀血液學》等國際會議以及國際學術期刊發布。
