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1. 治療對CD19靶向CAR-T細胞療法耐藥的大B細胞淋巴瘤（LBCL）患者的CD22靶向CAR-T細胞療法firi-cel公布積極1期臨床試驗數據，過半患者腫瘤完全消失。

2. 口服GLP-1和胰淀素的長效共激動劑amycretin在一項1期臨床試驗中使肥胖患者在用藥12周后減重超過13.1%。

3. 治療帕金森病的細胞療法TED-A9在一項早期臨床試驗中使3名患者的運動能力獲得顯著改善。

藥明康德內容團隊整理

Firicabtagene autoleucel（firi-cel）：公布1期臨床試驗數據

CARGO Therapeutics公司宣布，《柳葉刀》雜志發表了斯坦福大學醫學院進行的一項單中心1期臨床研究的積極數據，該研究評估了CARGO公司的CD22靶向CAR-T細胞療法firicabtagene autoleucel（firi-cel）治療對CD19靶向CAR-T細胞療法耐藥的大B細胞淋巴瘤患者。這款CAR-T療法是由患者自體T細胞經慢病毒載體（m971-BBZ）轉導而制造出來的，目前CARGO Therapeutics擁有它的研發權利。

發布于《柳葉刀》的臨床數據截至2023年5月22日，在中位隨訪時間23.3個月期間，所有接受治療患者的總緩解率（ORR）和完全緩解（CR）率分別為68%和53%。CARGO在今年5月的歐洲血液學協會（EHA）大會上公布了該試驗的更新數據。截至2024年2月1日，在中位隨訪31.4個月期間，所有接受治療患者的ORR和CR率仍分別為68%和53%。其中，29例接受劑量水平1（DL1）治療的患者在中位隨訪29.8個月時的中位總生存期（mOS）為25.7個月（95% CI：9.2-NE），預估的2年生存率為52%。對于達到CR的患者，其中位無進展生存期（PFS）、緩解持續時間和總生存期尚未達到。自2023年11月的最后一次數據截止以來，20名達到CR的患者中沒有觀察到新的復發。此外，在DL1中持續沒有觀察到3級或更高級別的細胞因子釋放綜合征（CRS）或免疫效應細胞相關神經毒性綜合征（ICANS）的發生。新聞稿指出，美國FDA在檢視試驗初步數據后罕見地主動聯系斯坦福醫學中心，敦促其為該療法申請突破性療法認定（BTD）。

Amycretin：公布1期臨床試驗的新數據

諾和諾德（Novo Nordisk）公布了其口服GLP-1和胰淀素的長效共激動劑amycretin的詳細1期臨床試驗結果。分析顯示，試驗12周時，接受最高劑量amycretin的受試者的體重降幅高達13.1%，且受試者的體重下降尚未達到平臺期。根據此積極結果，諾和諾德將對amycretin進行進一步開發。

 

▲Amycretin在1期試驗中的減重效果（圖片來源：參考資料[6]）

行業媒體Fierce Biotech在過去的報道中指出，已過STEP-1臨床試驗結果顯示司美格魯肽組患者在68周試驗期間的體重降幅為14.9%。雖然不同臨床試驗之間的結果難以一同比較，但amycretin在1期試驗早期結果中所展現的快速減重效果，體現了該藥物的巨大潛力。目前諾和諾德正在計劃進行更大規模和更長時間的研究以全面評估amycretin的療效和安全性，其中，旨在評估該療法皮下注射劑型的2期試驗正在進行患者招募。

TED-A9：公布1/2a期臨床試驗數據

S.BIOMEDICS公司宣布了其細胞療法TED-A9在治療帕金森病的1/2期臨床試驗中的首批3名受試者的1年隨訪數據。TED-A9是一款通過對人類胚胎干細胞（hESC）進行小分子化合物處理而生成的高度純化中腦多巴胺能祖細胞。

此次公布的3名接受低劑量TED-A9治療的患者的數據表明了TED-A9的安全性和有效性。患者在細胞植入一年后進行的核磁共振成像（MRI）和CT掃描顯示，細胞移植或手術均未出現相關的不良反應；多巴胺轉運蛋白（DAT）腦成像（FP-CIT-PET）顯示多巴胺轉運蛋白水平增加，意味著多巴胺神經元可能已定植并與患者的帕金森病癥狀改善相關；客觀測量運動功能的MDS-帕金森病統一評定量表（MDS-UPDRS）第III部分評估顯示，平均得分從基線的61.7分下降到一年后治療后的49.0分，改善了12.7分，顯示患者的運動能力得到了顯著的改善。

INT2104：獲得澳大利亞人類研究倫理委員會批準啟動1期臨床試驗

Interius BioTherapeutics公司宣布，已獲得澳大利亞治療用品管理局（TGA）的人類研究倫理委員會（HREC）批準和臨床試驗通知（CTN）許可，以進行其在研體內CAR-T療法INT2104的臨床1期試驗，用以治療B細胞惡性腫瘤。INT2104是一種在研慢病毒載體基因療法，設計靶向CD7陽性的T細胞和NK細胞，并傳遞CAR轉基因，以在體內生成效應CAR-T和CAR-NK細胞。這些CAR細胞靶向CD20陽性B細胞，用于治療B細胞惡性腫瘤。與體外CAR-T療法不同，INT2104是一種現貨型的單劑量療法，可通過靜脈輸注系統性給藥，患者無需進行淋巴清除，治療時不需要任何特殊設備或人員培訓。

該療法在臨床前實驗中展現出積極的抗腫瘤作用。在系統性淋巴瘤小鼠模型中，單次靜脈輸注廣泛劑量范圍的INT2104可實現腫瘤完全消除。在未進行化療預處理的非人靈長類動物中，單次載體輸注后觀察到顯著的B細胞耗竭且沒有觀察到藥物毒性，其中一只動物的B細胞耗竭效果已持續超過6個月。Interius計劃在2024年第四季度開始試驗，并有望在2025年第一季度實現關鍵里程碑。根據行業媒體STAT報道，INT2104是首個進入人體臨床試驗的體內CAR-T療法。

Rebonuputemcel：公布1/2期臨床試驗數據

DiscGenics公司宣布在International Journal of Spine Surgery雜志上發表了同種異體椎間盤祖細胞療法（IDCT）rebonuputemcel治療疼痛性腰椎退行性椎間盤疾病（DDD）的1/2期聯合臨床研究的結果。IDCT是一種獨立的單次注射生物療法，旨在阻止有癥狀的腰椎間盤退行性病變的進展，并使椎間盤由內而外再生。IDCT中的活性成分是從捐贈的成人椎間盤組織中提取的活的祖細胞群。這些細胞經過多步驟的富集和擴增，導致細胞顯著增殖和表型變化。隨后，這些椎間盤源細胞會與粘性透明質酸鈉溶液和輔料混合，成為最終的現貨型細胞療法IDCT。IDCT需要冷凍保存，可在門診環境下經皮注射到椎間盤中使用。IDCT已獲得美國FDA的再生醫學先進療法（RMAT）認定和快速通道資格。

此次公布的結果顯示，該研究達到了主要的安全性和有效性終點，單次椎間盤內注射高劑量IDCT可安全地增加椎間盤體積，并在腰椎間盤退行性病變患者注射后的2年內對患者的背痛、殘疾和生活質量產生具有統計學意義和臨床意義的改善。安全性方面，少數患者（18.3%）報告了嚴重不良事件，其中最高比例的報告來自安慰劑組。

AMT-130：公布1/2期臨床試驗的新數據

uniQure公司宣布其通過大腦直接注射的在研基因療法AMT-130在治療亨廷頓病（HD）的1/2期臨床試驗中獲得積極中期結果。uniQure同時宣布AMT-130獲得針對HD的首個RMAT認定。AMT-130是uniQure首個聚焦中樞神經系統的基因療法，由AAV5載體攜帶專門沉默亨廷頓（HTT）基因表達的微RNA（microRNA），利用該公司專有的miQURE沉默技術，抑制突變亨廷頓蛋白的產生。在這項試驗中，研究人員利用MRI成像引導，將基因療法直接注射到大腦的殼核和尾狀核中。

此次公布的結果顯示，在24個月時，接受高劑量AMT-130治療的HD患者的疾病進展減緩達80%，且其腦脊液（CSF）中的神經絲蛋白輕鏈（NfL）水平顯著低于基線水平。此外，與基線相比，在24個月的隨訪中，接受高劑量AMT-130治療患者的運動和認知功能測量結果幾乎保持穩定。根據迄今為止的數據，AMT-130在兩種劑量下均顯示出良好的耐受性和安全性。沒有報告新的與AMT-130相關的嚴重不良事件。

SKY-0515：公布1期臨床試驗數據

Skyhawk Therapeutics公司公布了SKY-0515在1期臨床試驗A部分和B部分中的積極結果。SKY-0515正被開發為亨廷頓氏病的潛在治療藥物。SKY-0515是Skyhawk公司通過其新型RNA剪接平臺開發的在研小分子RNA剪接修飾劑，旨在減少HTT蛋白和PMS1蛋白。PMS1蛋白是體細胞CAG重復擴增和HD病理學的一個關鍵驅動因素。

此次公布的結果顯示，SKY-0515在健康受試者中顯示出劑量依賴性的HTT mRNA降低，在多劑量遞增研究中，最高劑量組的降低幅度為72%。SKY-0515在所有測試劑量下的耐受性均良好，鑒于這些積極的初步結果，該公司計劃在2024年第三季度在患者組中進行劑量測試，并計劃在明年年初啟動2期研究。

STP122G：公布1期臨床試驗的中期數據

圣諾制藥（Sirnaomics）宣布在研RNAi療法STP122G用于抗凝治療的1期臨床試驗的第二患者隊列圓滿完成，并公布了中期數據。STP122G為第三代靶向凝血因子XI的抗凝血藥物，適用于先前治療不能完全防止出血情況的凝血障礙患者。因子XI是一種主要由肝臟內的肝細胞所產生的酶，其在人體凝血過程中發揮著重要作用。作為一種基于圣諾制藥的GalAhead mxRNA遞送平臺的候選RNAi療法，STP122G以肝細胞為靶點，抑制因子XI的產生，具有長期療效及較小的出血風險。

該臨床試驗的第二患者隊列組由8名健康受試者組成。受試者通過皮下注射完成了50毫克劑量的注射，并接受了140天的隨訪。安全數據顯示， 上一篇：2024年優先審評，17款抗癌新藥被納入，來自.. 下一篇：總緩解率100%！原啟生物GPRC5D CAR-T獲FDA..