2024年7月8日，深信生物宣布美國FDA授予其在研新藥IN022罕見兒科疾病認定（Rare Pediatric Disease Designation, RPDD）。IN022用于治療同型胱氨酸尿癥（Homocystinuria，HCU），一種嚴重危害生命的遺傳性代謝疾病。獲得RPDD將極大地促進IN022的臨床開發，使患者盡快受益。獲得RPDD還意味著FDA可能在IN022產品獲批后授予深信生物優先審評券。同型胱氨酸尿癥（HCU）是由于胱硫氨酸β-合酶（CBS）缺陷導致的一種罕見的常染色體隱性遺傳性代謝病。該疾病多于三歲后發病，主要導致神經精神與心腦血管等多系統性損傷，表現為智力障礙、視力下降、晶狀體脫位、骨骼發育異常及血栓風險升高等。目前，尚無這種疾病的治療性藥物獲批。IN022通過恢復CBS酶，使同型半胱氨酸代謝正常化，以改善HCU患者的癥狀，從根本上去治療由于CBS缺陷導致的同型胱氨酸尿癥。深信生物成立于2019年，致力于開發全球領先的LNP遞送技術平臺及創新RNA療法，以解決尚未滿足的臨床需求。深信生物目前已建立了一個包含5000多種可離子化脂質的多樣性導向LNP庫（DOLL），可應用于多種創新療法的開發，包括mRNA疫苗和藥物、在體基因編輯療法和細胞療法等。基于其專有的mRNA和LNP技術平臺，深信生物已在傳染病疫苗、罕見病及腫瘤免疫領域布局了多個內部研發管線，同時與國內外多家生物制藥企業建立了合作，以探索該技術在更廣泛治療領域的開發潛力。
