成人午夜又粗又硬又长_鲁一鲁AV2019在线_欧美深深色噜噜狠狠yyy_www.91色.com_色影音先锋av资源网_特级做A爰片久久毛片A片喷水_99精品无人区乱码1区2区3区_国产人妻久久精品一区_欧美午夜精品久久久久久浪潮_av免费无码天堂在线_蜜桃色欲AV久久无码精品软件_日美一级毛片_久久久久久久久性潮_国产乱对白精彩_日韩精品免费一区二区_亚洲欧美精品在线_无码国产69精品久久久久_开心五月综合激情综合五月_干一夜综合_亚洲中文有码字幕日本

Cartesian Therapeutics今天宣布了其在研mRNA細胞療法Descartes-08在全身性重癥肌無力（MG）患者中的2b期臨床試驗的積極頂線結果。

在這項2b期雙盲、安慰劑對照、交叉試驗中，共有36名癥狀嚴重、經過大量治療的MG患者被隨機分配（1：1）接受每周一次門診輸注Descartes-08或安慰劑治療共6周，患者不進行預處理化療。在試驗的第3個月盲性評估結束后，接受安慰劑的患者有資格轉為接受Descartes-08治療。

主要療效終點評估了重癥肌無力復合（MGC）評分減少5分或以上的患者比例。次要終點評估了安全性、耐受性和其他驗證的MG嚴重程度量表，包括日常生活活動（MG-ADL）、定量重癥肌無力（QMG）和MG生活質量修訂量表（MG-QoL-15R）。

主要療效數據（n=26）包括經調整的意向治療（mITT）人群，即在學術醫療中心入組的所有受試者，這些受試者至少接受過一劑Descartes-08（n=14）或安慰劑（n=12），并完成了至少一次基線后MGC評分隨訪評估。安全性數據則包括所有至少接受一次Descartes-08（n=19）或安慰劑（n=17）的受試者。

試驗在預定的mITT療效人群中實現了主要終點，71%（10/14）接受Descartes-08治療的患者在第3個月MGC評分改善了5分或以上，而安慰劑組這一比例為25%（3/12）（p=0.018）。

在次要終點方面，與先前報告的2a期開放標簽部分的結果一致，Descartes-08應答者在第3個月在MG嚴重程度量表上的改善顯著（平均MG-ADL = -5.6；MGC = -8.3；QMG = -5.0；QoL-15r = -7.9）。截至2024年6月19日的數據截止日期，在第4個月（n=5）和第6個月（n=3）隨訪評估的患者中，這些改善持續或進一步改善。

Descartes-08是一種mRNA細胞療法候選藥物，也是一種潛在“first-in-class"mRNA工程化嵌合抗原受體T細胞（mRNA CAR-T）療法。它通過靶向BCMA，清除分泌自身抗體的漿細胞。與傳統的基于DNA的CAR-T細胞療法相比，mRNA CAR-T細胞療法的給藥設計不需要預處理化療，而且據觀察具有可預測和可控制的藥代動力學，可以進行門診給藥，并避免了基因整合和癌癥轉化的風險。