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1. 干細(xì)胞療法VX-880治療1型糖尿病（T1D）患者在早期臨床試驗(yàn)中獲得積極數(shù)據(jù)，在末次隨訪時12名患者中有11名減少或停止使用外源性胰島素。

2. 下一代寡核苷酸療法RGLS8429用于治療常染色體顯性多囊腎病的早期臨床試驗(yàn)結(jié)果積極，接受3 mg/kg劑量的患者中有70%的腎臟總體積縮小。

3. 通過抗耗竭技術(shù)增強(qiáng)的CAR-T細(xì)胞療法LYL797在臨床試驗(yàn)中被證明可以浸潤到實(shí)體瘤中，治療ROR1陽性復(fù)發(fā)/難治性三陰性乳腺癌患者的臨床獲益率（CBR）為60%。

藥明康德內(nèi)容團(tuán)隊(duì)整理

VX-880：公布1/2期臨床試驗(yàn)的新數(shù)據(jù)

Vertex Pharmaceuticals公司公布了其在研細(xì)胞療法VX-880治療1型糖尿病的1/2期臨床試驗(yàn)的最新數(shù)據(jù)。VX-880是一種在研干細(xì)胞來源、完全分化、產(chǎn)生胰島素的同種異體胰島細(xì)胞療法。VX-880有可能通過恢復(fù)胰島細(xì)胞功能，包括葡萄糖反應(yīng)性胰島素產(chǎn)生，恢復(fù)機(jī)體調(diào)節(jié)葡萄糖水平的能力。VX-880通過肝門靜脈輸注給藥，需要長期免疫抑制治療以保護(hù)輸入的胰島細(xì)胞免受免疫排斥。VX-880已獲得美國FDA授予的再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法（RMAT）認(rèn)定和快速通道資格，以及歐洲藥品管理局（EMA）授予的PRIME資格。

公布的結(jié)果顯示，在接受單次全劑量VX-880輸注后90天內(nèi)，所有T1D患者均顯示出胰島細(xì)胞移植成功和對葡萄糖反應(yīng)的胰島素生成。在最后一次隨訪時，12名患者中有11名減少或停止使用外源性胰島素。Vertex預(yù)計(jì)增加入組患者數(shù)量，并將該療法推進(jìn)關(guān)鍵試驗(yàn)階段。

RGLS8429：公布1b期臨床試驗(yàn)的新數(shù)據(jù)

Regulus Therapeutics公司公布了其開發(fā)的新型下一代寡核苷酸療法RGLS8429用于治療常染色體顯性多囊腎病的1b期臨床試驗(yàn)的新數(shù)據(jù)。常染色體顯性多囊腎病是由PKD1或PKD2基因突變引起的，也是最常見的人類單基因疾病之一，同時是終末期腎病的主要原因。RGLS8429旨在抑制miR-17并優(yōu)先靶向腎臟，在臨床前研究中已被證明能夠明顯改善腎臟功能、大小和其他疾病嚴(yán)重程度指標(biāo)，并具有優(yōu)越的藥理學(xué)特征。此前，該公司已公布1期單次遞增劑量臨床試驗(yàn)的結(jié)果，結(jié)果顯示，RGLS8429具有良好的安全性、耐受性和藥代動力學(xué)（PK）特征。

此次公布的是1b期研究中第三個隊(duì)列的結(jié)果，患者對RGLS8429的耐受性良好，未發(fā)現(xiàn)安全性問題。PC1和PC2是PKD1和PKD2基因的蛋白質(zhì)產(chǎn)物，已被證明與疾病嚴(yán)重程度呈負(fù)相關(guān)。接受RGLS8429治療患者的PC1和PC2與基線相比的百分比變化在所有測試劑量中均顯示出緩解，與安慰劑相比，3 mg/kg劑量組具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。探索性成像分析表明，3 mg/kg劑量組的患者中，70%的患者腎臟總體積縮小。

LYL797：公布1期臨床試驗(yàn)的初步數(shù)據(jù)

Lyell Immunopharma公司公布了其第一代重編程ROR1靶向CAR-T細(xì)胞候選產(chǎn)品LYL797的1期臨床試驗(yàn)的初步數(shù)據(jù)。LYL797采用了Lyell公司的抗耗竭基因重編程技術(shù)（c-Jun）和其專有的體外制造方法——表觀遺傳重編程技術(shù)（Epi-R）。LYL797過度表達(dá)c-Jun可以糾正耗竭T細(xì)胞中AP-1家族轉(zhuǎn)錄因子的失衡。在臨床前研究中，c-Jun的過度表達(dá)使T細(xì)胞能夠抵抗耗竭、浸潤實(shí)體瘤并保持其功能。Epi-R技術(shù)旨在生成干樣T細(xì)胞群，減少耗竭，提高增殖和抗腫瘤活性。

該研究的初始數(shù)據(jù)集主要由ROR1陽性復(fù)發(fā)/難治性三陰性乳腺癌患者組成。結(jié)果顯示，LYL797對這些患者具有劑量依賴性的抗腫瘤臨床活性，患者的客觀緩解率為40%，CBR為60%。新聞稿指出，該試驗(yàn)首次證明了通過抗耗竭技術(shù)增強(qiáng)的CAR-T細(xì)胞既可以增殖又可以浸潤到實(shí)體瘤中。在無肺部受累的患者中未觀察到與LYL797相關(guān)的顯著安全信號；在肺轉(zhuǎn)移性疾病患者中觀察到可治療的肺炎。根據(jù)現(xiàn)有的積極數(shù)據(jù)，該公司計(jì)劃擴(kuò)大開發(fā)范圍，包括ROR1陽性復(fù)發(fā)/難治性鉑類耐藥卵巢癌、子宮內(nèi)膜癌、多發(fā)性骨髓瘤和慢性淋巴細(xì)胞白血病等新腫瘤類型。

NTLA-2001：公布1期臨床試驗(yàn)的新數(shù)據(jù)

Intellia Therapeutics公司公布了其CRISPR/Cas9基因編輯療法NTLA-2001的最新臨床數(shù)據(jù)。NTLA-2001是Intellia與再生元（Regeneron）開展的多靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和商業(yè)化合作的一部分，Intellia負(fù)責(zé)主導(dǎo)NTLA-2001的開發(fā)和商業(yè)化。之前新聞稿指出，NTLA-2001以CRISPR/Cas9技術(shù)為基礎(chǔ)，有望成為治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（ATTR）淀粉樣變性的首個單次給藥療法。此外，NTLA-2001是首個通過全身給藥或靜脈注射來編輯人體內(nèi)基因的候選CRISPR基因編輯療法，基于Intellia公司專有的非病毒平臺，利用脂質(zhì)納米顆粒（LNP）向肝臟輸送由兩部分組成的基因編輯系統(tǒng)：靶向血清轉(zhuǎn)甲狀腺素（TTR）基因的特異性gRNA和編碼Cas9酶的mRNA。

此次公布的結(jié)果顯示，三位先前在1期劑量遞增研究中接受最低劑量NTLA-2001治療的ATTR淀粉樣變性患者，在接受后續(xù)55 mg NTLA-2001治療后，其TTR蛋白水平中位減少90%。根據(jù)新聞稿，這是首次臨床數(shù)據(jù)顯示體內(nèi)CRISPR/Cas9基因編輯療法可有效重復(fù)給藥，成功完成臨床概念驗(yàn)證。

WVE-003：公布1b/2a期臨床試驗(yàn)的新數(shù)據(jù)

Wave Life Sciences公司宣布，在研療法WVE-003在治療亨廷頓病（HD）的1b/2a期臨床試驗(yàn)SELECT-HD中取得了積極成果。WVE-003是一款等位基因選擇性反義寡核苷酸，旨在降低突變亨廷頓蛋白（mHTT）表達(dá)并保留健康的野生型亨廷頓蛋白（wtHTT）。

數(shù)據(jù)顯示，WVE-003總體安全性和耐受性良好，沒有報(bào)告嚴(yán)重不良事件。在28周評估期間觀察到WVE-003組患者顯著的mHTT蛋白水平降低：在24周（最后一次給藥后8周），腦脊液（CSF）中mHTT與安慰劑組患者相比平均降低46%（p=0.0007）；在28周（最后一次給藥后12周），CSF中mHTT平均降低44%（p=0.0002），支持每季度或更少頻率的給藥。尾狀核萎縮是一個影像學(xué)生物標(biāo)志物，可預(yù)測患者的臨床結(jié)果，包括總運(yùn)動評分（TMS）的臨床顯著惡化。在24周（最后一次影像評估）時，mHTT的減少與尾狀核萎縮的減緩相關(guān)（R=-0.50；p=0.047）。

ENTR-601-44：公布1期臨床試驗(yàn)的初步數(shù)據(jù)

Entrada Therapeutics公司公布了其用于治療杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）的候選療法ENTR-601的1期臨床試驗(yàn)的積極初步數(shù)據(jù)。ENTR-601-44是一種專有的內(nèi)泌體逃逸載體（EEV）偶聯(lián)磷酸二酰胺嗎啉寡聚物（PMO），旨在解決由于DMD基因突變或缺失外顯子而導(dǎo)致的DMD的根本原因。ENTR-601-44可用于治療DMD患者中可跳過44號外顯子的患者，目前正在評估其恢復(fù)mRNA閱讀框的潛力，并允許翻譯略有縮短但仍有功能的肌營養(yǎng)不良蛋白。

此次公布的結(jié)果顯示，ENTR-601-44在健康受試者中耐受性良好，沒有嚴(yán)重的不良事件，沒有與藥物相關(guān)的不良事件，也沒有在生命體征、心電圖、體格檢查或?qū)嶒?yàn)室評估中觀察到臨床顯著的變化或趨勢。研究人員在接受ENTR-601-44的患者的肌肉中檢測到了藥物濃度。與接受安慰劑的患者相比，ENTR-601-44組患者的外顯子跳躍水平具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。

Divesiran（SLN124）：公布1期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)

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