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美國FDA曾在幾年前預計，到2025年，每年將批準10-20款細胞和基因療法。隨著前沿科學技術的加速發展，這一浪潮勢不可擋，2024年產業交出的答卷有望進一步靠近這一目標，而且在獲批療法數量增長的同時，技術創新同樣亮眼。

今天的這篇文章中，藥明康德內容團隊將分享2024上半年細胞和基因療法領域的新藥批準、研發與投融資趨勢，并展望下半年有望獲批的多款療法。掃描文中二維碼或點擊文末“閱讀原文”可申請獲得完整報告，包括歷年已獲批療法及即將獲批療法盤點、大型藥企管線列表、融資新銳列表和介紹等詳盡信息。

▲自2017年FDA批準首款基因療法以來，全球范圍內首次批準的細胞和基因療法數量

數據來源為美國細胞和基因治療學會（ASCGT）及全球監管機構公開信息。療法類型包括基因（編輯）療法、基因編輯免疫細胞療法、非基因編輯免疫細胞療法；不含溶瘤病毒、干細胞療法。數據截至2024年6月29日。

2024上半年，全球范圍內共3款細胞和基因療法首次獲批，獲批速度保持近年來這一領域的積極趨勢，其中，腫瘤浸潤淋巴細胞（TIL）療法Amtagvi（lifileucel）成為首款獲批的TIL療法，這也是T細胞療法實現治療實體瘤的突破。根據公開信息，下半年還有6款細胞和基因療法有望獲批，包括一款T細胞受體（TCR）-T細胞療法，這也有望成為首款治療實體瘤的經基因工程改造的免疫細胞療法。

縱觀大型藥企的管線布局，近50款候選細胞和基因療法已推進至不同的臨床研發階段。

▲全球20家大型藥企的細胞療法（左）和基因療法（右）管線分布；掃描文中二維碼可申請獲取完整管線列表

注：數據來源為各藥企公開信息，截至2024年6月。20家大型藥企參考行業媒體Fierce Pharma 2024年4月榜單。部分療法已有適應癥獲批，但仍在推進更多適應癥/地區的研究與監管申請：包括2款臨床2期CAR-T療法、2款臨床3期CAR-T療法，1款注冊階段CAR-T療法；1款臨床3期基因療法。

在細胞療法領域，盡管當前CAR-T療法仍占據絕大多數，早期管線中已有新型細胞療法嶄露頭角，阿斯利康正在開發3款TCR-T療法用于治療實體瘤，靶點涵蓋KRAS G12D、TP53兩大難以成藥靶點以及新抗原這一熱門免疫方向，武田正在開發一款γδ T細胞療法，治療急性髓系白血病。

從適應癥來看，這些在研細胞療法普遍（超過70%）擬用于治療血液癌癥，一部分正在攻克實體瘤（23%），此外，近期CAR-T療法在免疫性疾病領域嶄露頭角，大型藥企的布局也反映出對此看好，早期臨床管線中也有兩款療法針對自身免疫性疾病進行開發。

基因療法有望造福更廣泛患者，應用領域正在從罕見病拓展至更多相對常見疾病。在眼科領域已有兩款療法邁入臨床3期，包括強生開發治療X連鎖視網膜色素變性的AAV基因療法botaretigene sparoparvovec（AAV-RPGR）、以及艾伯維開發治療濕性年齡相關性黃斑變性的AAV基因療法ABBV-RGX-314；在臨床2期療法中，禮來的兩款候選基因療法用于中樞神經系統（CNS）疾病，包括額顳葉癡呆、帕金森病，另一款針對OTOF基因的候選療法開發用于聽力損失；拜耳的AB-1002正在開發治療充血性心力衰竭。

融資趨勢也反映了被產業所看好的尖端技術。2024上半年共11家聚焦細胞療法的新銳獲得共約5.3億美元的早期投資。盡管融資事件數趨于平穩，但第一季度總融資額創下小高峰。獲得更高額度融資的新銳普遍開發全新類型的細胞療法，例如，Capstan Therapeutics公司完成1.75億美元B輪融資，其核心技術可通過遞送mRNA在體內直接生成CAR-T；Tr1X Bio公司完成7500萬美元的A輪融資CAR-Treg細胞療法，開發通用的同種異體調節性T（Treg）和CAR-Treg細胞療法。

2024上半年7家聚焦基因療法的新銳獲得共約2.27億美元的早期融資。其中，Moonwalk Biosciences公司由基因編輯領域先驅張鋒教授聯合創立，旨在通過靶向表觀遺傳組開發針對各種不同疾病的潛在治愈性療法，于年初完成5700萬美元A輪融資。此外，多家獲得融資的新銳正在應用下一代編輯工具開發療法，如基于設計重組酶、基于新型Cas核酸酶進行編輯。

Afamitresgene autoleucel：治療滑膜肉瘤

Afamitresgene autoleucel是Adaptimmune Therapeutics公司開發的靶向MAGE-A4抗原的TCR-T細胞療法。該療法在其治療滑膜肉瘤和粘液樣/圓細胞脂肪肉瘤（MRCLS）的2期研究中達到了主要療效終點。目前，手術是滑膜肉瘤的首選治療方法，有些病人會在手術前后接受放射治療。如果獲得批準，這款療法將為該患者群體提供具有更高生活質量的替代治療。美國FDA的PDUFA日期為2024年8月4日。如獲批，這也有望成為首款治療實體瘤的經基因工程改造的免疫細胞療法。

Obecabtagene autoleucel：治療B細胞急性淋巴細胞白血病

Obecabtagene autoleucel是一款靶向CD19抗原的自體CAR-T療法，旨在克服當前CAR-T療法在臨床活性和安全性方面的局限性。它的獨特之處在于，設計的嵌合抗原受體在與CD19結合后具有較快的解離速度（fast off-rate），從而能夠盡量減少T細胞的過度激活，在降低毒副作用的同時，不易發生T細胞耗竭，提高CAR-T療法的持久性。美國FDA的PDUFA日期為2024年11月16日；2024年4月歐洲藥品管理局（EMA）也已接受其上市申請。

潤達基奧侖賽注射液（擬定）：B細胞非霍奇金淋巴瘤

恒潤達生的潤達基奧侖賽注射液（擬定）是一款靶向CD19的CAR-T療法，治療復發/難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤，已完成的臨床前和臨床研究表明這款療法具有良好的安全性和療效。其上市申請已于2023年12月獲得受理，有望在2024年底或2025年獲批。

RP-L102是一種在研基因療法，能夠預防范可尼貧血相關骨髓衰竭（BMF），該療法通過慢病毒（LV）載體對患者的自體造血干細胞進行基因工程化改造，以遞送FANCA基因的功能性拷貝。RP-L102全球1/2期關鍵研究數據（截至2023年9月11日）顯示，在超過12個月的隨訪中，12例接受RP-L102治療的患者中，有8名患者的基因校正持續且逐漸增加，且與患者的表型校正和血液學穩定性相關。RP-L102展現了良好的耐受性，沒有顯著的安全信號。目前EMA已接受該療法的上市申請，Rocket Pharmaceuticals計劃在2024年向美國FDA提交生物制品許可申請（BLA）。

Prademagene zamikeracel：營養不良性大皰性表皮松解癥（RDEB）

Prademagene zamikeracel（pz-cel）是一款自體、COL7A1基因校正表皮片，已獲得FDA的優先審評資格。其關鍵3期VIITAL研究以及另一項1/2a期研究均顯示，在大型和慢性傷口上單次應用pz-cel治療可實現持續傷口愈合和疼痛減輕。2024年4月22日，Abeona Therapeutics公司發布信息表示其正在準備美國FDA要求的生產制造（CMC）信息，預計將在2024年第三季度重新提交BLA。

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