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Mirum Pharmaceuticals今日宣布，該公司已向美國(guó)FDA提交其藥品chenodiol用于治療腦腱黃瘤病（CTX）患者的新藥申請(qǐng)（NDA）。根據(jù)新聞稿，該藥物有望成為美國(guó)首個(gè)針對(duì)CTX的治療藥物。

CTX是一種罕見(jiàn)的常染色體遺傳性、進(jìn)行性膽固醇代謝障礙，影響身體的多個(gè)部位。在CTX中，膽酸CDCA的缺乏會(huì)導(dǎo)致膽汁醇（bile alcohols）積累，繼而引發(fā)毒性膽固烷醇（cholestanol）的積聚。膽固烷醇是患者癥狀負(fù)擔(dān)和疾病進(jìn)展的主要驅(qū)動(dòng)因素，包括不可逆的神經(jīng)功能障礙。如果不進(jìn)行治療，CTX患者可能會(huì)出現(xiàn)破壞其生活的癥狀，并隨著時(shí)間的推移而惡化，包括慢性腹瀉、青少年雙側(cè)白內(nèi)障、腱黃色瘤和神經(jīng)退化。

該NDA的提交主要基于3期RESTORE研究的積極結(jié)果，該研究評(píng)估了chenodiol在CTX成人患者中的效果。研究達(dá)到了主要終點(diǎn)，即患者的膽汁醇水平減少具有高度統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性（p<0.0001）。在隨機(jī)雙盲停藥期結(jié)束時(shí)，安慰劑與chenodiol組之間的膽汁醇差異高達(dá)20倍。RESTORE研究還表明，chenodiol治療也顯著改善患者的血清膽固烷醇水平。最常見(jiàn)的不良事件是腹瀉和頭痛，其中大多數(shù)為輕度或中度，并不被認(rèn)為與治療有關(guān)。

Chenodiol片劑也稱為鵝脫氧膽酸（CDCA）。CDCA是一種天然存在的膽酸，最初被批準(zhǔn)用于治療膽囊中放射性不透明結(jié)石患者。