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ReCode：吸入式mRNA療法獲FDA孤兒藥資格認定
發布時間: 2024-07-01 來源: 細胞基因治療前沿

6月27日，處于臨床階段的基因藥物公司ReCode Therapeutics宣布，美國食品藥品管理局 (FDA) 已授予RCT1100治療原發性睫狀肌運動障礙 (PCD) 的 "孤兒藥認定"。RCT1100 是一種正在開發的新型研究療法，用于治療由DNAI1基因致病突變引起的 PCD。

PCD 是一種罕見的漸進性遺傳疾病，以纖毛功能障礙為特征，纖毛是呼吸道中的微小毛狀結構。纖毛功能缺陷導致無法清除呼吸道中的粘液。因此，細菌和病毒會滯留在氣道中，導致慢性感染和呼吸功能受損，少數患者需要進行肺移植手術。DNAI1 基因突變約占PCD 病例的 7%。

"PCD是一種罕見的遺傳性肺部疾病，目前尚無FDA批準的治療方法；因此，獲得這一稱號是對PCD患者群體的重要認可，"ReCode Therapeutics公司首席執行官、醫學博士Shehnaaz Suliman說。"我們正在美國和英國積極招募PCD患者參與我們的單劑量研究，并期待在完成招募后與大家分享最新進展。"

ReCode利用其專有的選擇性器官靶向（SORT）脂質納米顆粒（LNP）遞送平臺開發了RCT1100，這是一種吸入式mRNA療法，旨在向氣道靶細胞遞送DNAI1 mRNA。DNAI1 mRNA 在細胞內被翻譯成 DNAI1 蛋白，旨在通過解決疾病的根本原因來建立正常的纖毛功能。在臨床前研究中，該公司的 DNAI1 mRNA 能有效產生 DNAI 蛋白，并在相關的PCD模型中挽救睫狀肌功能。

ReCode公司目前正在招募患者參加一期開放標簽研究的B部分，該研究旨在評估DNAI1基因致病突變引起的PCD患者使用霧化器吸入單次升劑量RCT1100的安全性和耐受性。

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