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2024年6月28日，Rocket Pharmaceuticals宣布美國食品和藥物管理局（FDA）針對其公司在研基因療法KRESLADI™ （marnegragene autotemcel; marne-cel）的生物制劑許可申請發出了一份完整答復函 (CRL)，其中FDA要求提供有限的額外化學制造和控制 (CMC) 信息以完成審查。

此前，該機構以需要更多時間審查生產過程為由，將其決定推遲了三個月。

Kresladi（曾用名RP-L201）是一款用以治療嚴重白細胞粘附缺陷-I（LAD-I）的在研基因療法，該療法通過慢病毒對患者的自體造血干細胞進行基因工程化改造，以遞送ITGB2基因的功能性拷貝。該基因編碼β-2整合素成分CD18，這是一種促進白細胞粘附并使其從血管中滲出以抵抗感染的關鍵蛋白質。

該療法獲美國FDA授予再生醫學先進療法（RMAT）認定、罕見兒科疾病認定和快速通道資格，在歐盟擁有PRIME和先進治療藥物（ATMP）資格，并且在兩個地區擁有孤兒藥資格。

KRESLADI™全球1/2期研究的積極一線數據顯示，在18至42個月的隨訪期間，所有9名LAD-I患者在輸液后12個月（以及整個隨訪期間）的總存活率均為100%。數據還顯示，與治療前相比，重大感染的發生率大幅下降，同時有證據表明，LAD-I相關皮膚病變得到了緩解，傷口修復能力得到了恢復。所有主要和次要終點均已達到，所有患者對 KRESLADI™ 的耐受性良好，未發生與治療相關的嚴重不良事件。
 

Rocket與FDA生物制劑評估與研究中心 (CBER) 的高層領導會面，就所需的有限范圍的額外CMC信息達成一致，以支持KRESLADI™盡快獲得批準。Rocket Pharma 首席執行官、醫學博士Gaurav Shah說："FDA 是一個密切的合作者，它了解大量未滿足的醫療需求、明確的臨床益處以及患者及時就醫的重要性，這一點令人欣慰。CBER 領導層的直接參與和為患者迅速提供這種療法的承諾讓我們對原發性免疫缺陷社區充滿了希望。"