2024年6月24日 ，EG 427，致力于開發基于其獨特的非復制 HSV-1載體平臺的治療神經科流行疾病的精確DNA藥物生物技術公司，宣布一項1b/2a期研究正在美國兩家領先機構啟動。
EG110A 是一種不可復制的 HSV-1 載體，旨在選擇性地抑制導致膀胱肌肉過度活動的關鍵膀胱感覺神經元的信號，同時保留運動神經元并保持正常的膀胱功能。NDO 是一種常見的膀胱排尿功能障礙，主要由 SCI 和其他神經退行性疾病（如多發性硬化癥或帕金森病）引起。NDO 會導致無法控制的尿失禁、腎臟損傷風險以及尿路感染，5%-10% 的 SCI 患者會因此而死亡。大多數（70%-84%）SCI1 患者都會受到 NDO 的影響，估計全球共有 300,000-400,000 名患者。這對他們的生活質量有很大影響。據歐洲泌尿學協會最近估計，NDO 和其他適應癥（如膀胱過度活動癥）引起的尿失禁在歐洲造成的經濟負擔日益加重，每年超過 400 億歐元。EG 427 首席醫療官、醫學博士 Cornelia Haag-Molkenteller 說："NDO 是一種嚴重的膀胱疾病，治療方案有限。臨床前研究結果顯示，有明確的證據表明，與現有療法相比，EG110A 能顯著改善醫療效果。這些數據表明，使用 EG110A 治療一個療程就有可能產生持久療效，而且不會影響膀胱功能。我們很高興能將這一前景廣闊的產品推向臨床。""我們的首個產品獲得 IND 批準是 EG 427 的一個重要里程碑，它為 EG110A 的臨床開發開辟了道路，EG110A 可用于一系列醫學上重要但被忽視的神經-泌尿學病癥。這是在將基因療法的潛在益處帶給大量神經神經病學疾病人群方面向前邁出的一步。《柳葉刀神經病學》的一項研究發現，神經系統疾病影響著全球約30億人，即約三分之一的人，而他們的醫療需求卻得不到滿足。EG 427正在基于其專有的非復制性 HSV 載體平臺構建一系列產品來治療這些疾病，該平臺特別適合以安全且持久的方式靶向神經細胞。
EG 427是第二家將非復制性HSV-1（nrHSV-1）載體帶入臨床開發的公司，其新藥研究（IND）將于2024年6月獲得美國食品藥品管理局（FDA）批準。這將是此類載體的首次人體試驗，主要針對基于感覺神經元的疾病。產品 EG110A 可治療多種嚴重膀胱疾病，如神經源性膀胱 (NDO) 和膀胱過度活動癥 (OAB)，有望大大改善現有療法，為患者提供更好的治療，降低醫療系統的成本。該公司的獨特平臺可提供精確的神經治療藥物，用于治療外周和中樞神經系統的常見疾病。其載體可以在特定區域實現病灶轉導，然后通過復雜的調控元件控制，在目標神經元亞群中選擇性表達轉基因。nrHSV-1載體具有臨床安全性和重復給藥的可能性，其巨大的有效載荷容量既可用于長期基因治療，也可用于一體化基因編輯方法。
