成人午夜又粗又硬又长_鲁一鲁AV2019在线_欧美深深色噜噜狠狠yyy_www.91色.com_色影音先锋av资源网_特级做A爰片久久毛片A片喷水_99精品无人区乱码1区2区3区_国产人妻久久精品一区_欧美午夜精品久久久久久浪潮_av免费无码天堂在线_蜜桃色欲AV久久无码精品软件_日美一级毛片_久久久久久久久性潮_国产乱对白精彩_日韩精品免费一区二区_亚洲欧美精品在线_无码国产69精品久久久久_开心五月综合激情综合五月_干一夜综合_亚洲中文有码字幕日本

Sarepta Therapeutics今天宣布，美國FDA批準其與羅氏（Roche）聯(lián)合開發(fā)的基因療法Elevidys（delandistrogene moxeparvovec，SRP-9001）擴展適應癥，將年齡至少為4歲的杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）患者納入其中，這些患者確認帶有DMD基因突變。FDA對可行走的患者授予了傳統(tǒng)批準。對于不可行走的患者，F(xiàn)DA則授予加速批準。對不可行走DMD患者的持續(xù)批準取決于后續(xù)驗證性試驗的結(jié)果。Elevidys禁用于DMD基因第8和/或第9外顯子有缺失的患者。

根據(jù)加速批準途徑，Sarepta承諾進行并提交一項隨機對照試驗的結(jié)果，以驗證和確認Elevidys在不可行走DMD患者中的臨床益處。ENVISION（SRP-9001-303）試驗正在進行中，這是一項全球性、隨機、雙盲、安慰劑對照的3期研究，該試驗針對不可行走和年齡較大的可行走DMD患者，旨在作為這一上市后要求的驗證試驗。

Elevidys是一款重組基因療法，將表達微抗肌萎縮蛋白（micro-dystrophin）的轉(zhuǎn)基因包裝在AAV病毒載體中，通過單次靜脈注射，使得患者肌肉生成具有部分抗肌萎縮蛋白功能的重組蛋白，可以對攜帶任何類型DMD致病基因變異的患者生效。羅氏在2019年與Sarepta達成28.5億美元的研發(fā)合作，共同開發(fā)這一基因療法。

DMD病理過程中的關(guān)鍵蛋白——抗肌萎縮蛋白的編碼基因尺寸巨大，這對基因療法的遞送提出了技術(shù)挑戰(zhàn)。Elevidys所表達的微抗肌萎縮蛋白是一種縮短的功能性抗肌萎縮蛋白，克服了因載體載荷有限所造成的限制，并且能夠在肌肉中引起轉(zhuǎn)基因的強力表達。這種療法使用了從非人靈長類動物中分離出的AAVrh74病毒載體進行遞送，不會穿過血腦屏障進入中樞神經(jīng)系統(tǒng)。而且，較少患者體內(nèi)存在針對這一病毒載體的免疫力。