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6月22日，美國FDA網(wǎng)站上顯示，羅氏（Roche）所開發(fā)的新一代C5循環(huán)抗體Piasky（crovalimab，可伐利單抗）獲批準，用以治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）患者。根據(jù)過往新聞稿，Piasky為PNH的首個每月皮下注射治療藥物，且患者可以選擇在受監(jiān)督的醫(yī)療機構(gòu)之外進行自我給藥。

PNH是一種罕見且危及生命的綜合征，患者會突然出現(xiàn)血尿、貧血和血栓形成等癥狀。PNH患者體內(nèi)的乳酸脫氫酶（LDH）水平明顯高于正常值，LDH是溶血的標志，溶血時會增加血栓風(fēng)險，這也是PNH患者死亡的主要原因。抑制補體C5是具有顯著臨床癥狀PNH患者的治療標準。然而，持續(xù)完全抑制末端補體途徑和補體C5的高血清濃度給藥物開發(fā)帶來了挑戰(zhàn)，使得患者只能接受靜脈注射治療。

根據(jù)2022年12月在美國血液學(xué)會（ASH）年會上展示的數(shù)據(jù)，可伐利單抗在COMMODORE 3研究中達到了共同主要療效終點——以LDH水平測定的溶血控制的受試者比例，以及避免輸血（TA）的受試者比例。

具體而言，從第5周到第25周，溶血得到控制的受試者平均比例為78.7%。篩查前24周內(nèi)實現(xiàn)TA的受試者比例（0.0%）與基線至第25周實現(xiàn)TA的受試者比例（51.0%）之間，差異具有統(tǒng)計學(xué)意義。值得一提的是，輸血需求是PNH補體失調(diào)引起溶血的重要臨床指標。

據(jù)報道，在使用可伐利單抗治療后的兩周內(nèi)，受試者疲勞狀態(tài)得到了快速且有臨床意義的改善，并隨著時間的推移而持續(xù)。試驗中總體安全性數(shù)據(jù)與C5抑制劑和潛在疾病的已知安全性一致，表明可伐利單抗耐受性良好，沒有發(fā)現(xiàn)新的安全性信號。

可伐利單抗是一款靶向補體蛋白C5的可循環(huán)使用人源化單克隆抗體，旨在阻斷人體免疫系統(tǒng)中的補體系統(tǒng)。該產(chǎn)品通過連續(xù)單克隆抗體回收技術(shù)工程化改造，與C5結(jié)合可以誘導(dǎo)C5蛋白的降解，然后這一抗體可以通過與FcRn受體結(jié)合，重新被釋放到細胞外，與其它C5蛋白結(jié)合。因此，可伐利單抗在較低的劑量就可以達到迅速和持久的補體通路抑制。

根據(jù)羅氏早先新聞稿介紹，可伐利單抗對PHN治療有效性和便利性都有很大提高。在常規(guī)輸血治療中，PNH患者因反復(fù)溶血需要不斷入院輸血，且每次輸血時間一般在3-4小時，而可伐利單抗可每4周1次自行皮下注射，便利性更高。今年2月，中國國家藥監(jiān)局（NMPA）批準該療法上市，用于未接受過補體抑制劑治療的陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥成人和青少年（≥12歲）患者。

目前臨床上有多款處于臨床階段的在研PNH療法，期待這些在研療法能夠如今日的可伐利單抗一樣，最終順利獲得批準，造福更多PNH患者。