成人午夜又粗又硬又长_鲁一鲁AV2019在线_欧美深深色噜噜狠狠yyy_www.91色.com_色影音先锋av资源网_特级做A爰片久久毛片A片喷水_99精品无人区乱码1区2区3区_国产人妻久久精品一区_欧美午夜精品久久久久久浪潮_av免费无码天堂在线_蜜桃色欲AV久久无码精品软件_日美一级毛片_久久久久久久久性潮_国产乱对白精彩_日韩精品免费一区二区_亚洲欧美精品在线_无码国产69精品久久久久_开心五月综合激情综合五月_干一夜综合_亚洲中文有码字幕日本

Vertex Pharmaceuticals今日宣布其CRISPR/Cas9基因編輯療法Casgevy（exagamglogene autotemcel，exa-cel）在全球臨床試驗中，用于治療重度鐮刀型細胞貧血病（SCD）或輸血依賴性β地中海貧血（TDT）患者的最新長期數據。根據新聞稿，這是全世界首款獲批上市的CRISPR基因編輯療法。 

這些數據來自在臨床試驗中接受了Casgevy治療的超過100名患者（46名SCD患者；56名TDT患者），最長隨訪時間已超過5年。療效結果與之前報告的主要和關鍵次要終點分析一致，該療法繼續顯示出具有持久和穩定胎兒血紅蛋白（HbF）水平和等位基因編輯的轉化性臨床益處。這次公布的關鍵試驗新數據包含：

SCD患者：

36/39（92.3%）名可評估患者（隨訪至少16個月）在連續12個月內沒有發生血管閉塞危象（VOCs），與之前報告的主要終點數據一致。平均無VOC持續時間為27.9個月，最長為54.8個月。 

38/39（97.4%）名隨訪至少16個月的患者在連續12個月內未因VOCs住院，與之前報告的關鍵次要終點數據一致。

TDT患者：

49/52（94.2%）名可評估患者（隨訪至少16個月）在連續12個月內無需輸血且加權平均血紅蛋白水平至少為9 g/dL，此結果與之前報告的主要終點數據一致?；颊咂骄鶡o需輸血持續時間為31.0個月，最長為59.4個月。 

所有隨訪至少16個月的TDT患者均無須輸血。

患者生活質量的改善：

SCD和TDT患者報告了在身體、情感、社交/家庭和功能健康以及整體健康狀況方面的持續且臨床意義重大的改善。 

穩定的基因編輯效果：

SCD和TDT患者在骨髓和外周血中BCL11A等位基因的編輯水平隨著時間的推移保持穩定，表明長期造血干細胞的成功編輯。 

安全性：

Casgevy的安全性概況與使用布司他芬進行髓細胞清除和自體造血干細胞移植的安全性一致。

Casgevy是一款自體細胞療法，它利用CRISPR/Cas9基因編輯系統，在體外對來自患者的造血干細胞進行編輯，使血紅細胞生產高水平的胎兒血紅蛋白。

2023年11月，Casgevy獲英國藥品和健康產品管理局（MHRA）有條件上市許可，用于治療12歲及以上SCD與TDT患者，成為全世界首款獲批上市的CRISPR基因編輯療法。美國FDA并于2023年12月與今年1月先后批準該療法用于治療SCD與TDT患者。 

2015年，Vertex公司和CRISPR Therapeutics達成戰略研究合作，專注于利用CRISPR/Cas9發現和開發針對人類疾病潛在遺傳原因的潛在新治療方法。根據修訂后的合作協議，Vertex公司正領導Casgevy的全球開發、制造和商業化。