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Avidity Biosciences今日宣布其在研抗體寡核苷酸偶聯(lián)物（AOC）療法delpacibart braxlosiran（del-brax，AOC 1020）在臨床1/2期試驗FORTITUDE中展現(xiàn)初步積極數(shù)據(jù)。分析顯示，接受該療法的面肩肱型肌營養(yǎng)不良癥（FSHD）患者，其受DUX4調(diào)控的基因一致性地下調(diào)超過50%，并展現(xiàn)肌肉功能改善趨勢。根據(jù)此積極結(jié)果，Avidity計劃加速FORTITUDE研究中注冊隊列的啟動。根據(jù)新聞稿，del-brax是首個旨在治療FSHD根本原因的在研AOC療法。

FSHD是一種罕見的遺傳性疾病，其特征是終身、持續(xù)的肌肉功能喪失、顯著的疼痛、疲勞和漸進性殘疾。目前，尚無針對FSHD的批準療法。 

FORTITUDE是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的1/2期試驗，旨在檢視del-brax治療FSHD患者的安全性和耐受性，這次的初步評估提供了對所有39名參與者四個月的安全性和耐受性觀察。主要數(shù)據(jù)顯示： 

患者肌肉組織中DUX4調(diào)控的基因表達平均減少超過50%。

所有接受del-brax治療患者受DUX4調(diào)控的基因表達減少超過20%。 

新型循環(huán)生物標志物和肌酸激酶水平平均減少25%或更多。

患者展現(xiàn)功能改善趨勢，包括和安慰劑組與ReSolve自然史研究相比，患者的上下肢肌肉力量增加，和通過可達工作空間（RWS）測量的肌肉功能改善。

患者和臨床醫(yī)生報告的結(jié)果呈現(xiàn)改善趨勢。

良好的安全性和耐受性，所有不良事件均為輕度或中度，無嚴重不良事件且無患者中斷治療。 

FSHD是由于DUX4基因異常表達所引起。DUX4蛋白的異常表達導致肌肉細胞基因表達的變化，造成FSHD患者肌肉功能的終身、漸進性喪失。Del-brax是首個旨在治療FSHD根本原因的在研AOC療法，由一種專有的轉(zhuǎn)鐵蛋白受體1（TfR1）靶向單克隆抗體，與靶向DUX4 mRNA的siRNA偶聯(lián)所組成。在臨床前研究中，接受小鼠版本del-brax單次靜脈注射的小鼠通過功能測試，證明該療法能夠防止肌肉無力的發(fā)生。美國FDA和歐洲藥品管理局（EMA）已授予del-brax孤兒藥資格，F(xiàn)DA并授予del-brax快速通道資格。