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GSK達成5000萬美元寡核苷酸療法公司收購協議

GSK今天宣布以高達5000萬美元（約合3900萬英鎊）的款項收購了致力于開發寡核苷酸療法的Elsie Biotechnologies公司。

Elsie致力于通過整合藥物發現、開發和遞送環節來發揮寡核苷酸療法的全部潛力，以提升治療效果、降低毒性、并優化遞送過程。Elsie公司的發現平臺是一項超高通量的專有工藝，可以對寡核苷酸分子的化學空間進行全面評估。通過將其專有的編碼技術應用于寡核苷酸治療候選藥物，研究人員可以評估所有可能的核苷酸序列或化學修飾模式，以增加活性、降低毒性和改善遞送。此外，Elsie還應用其專有的P（V）化學技術，包括一套新型試劑和工藝，以完全合成控制的方式來合成多種寡核苷酸療法。 

此次收購使GSK能夠整合Elsie的寡核苷酸發現、合成和遞送技術，以增強GSK平臺的研發能力。通過GSK于2023年7月與Elsie達成的研究合作協議，GSK得以探索和驗證Elsie的寡核苷酸技術。通過Elsie平臺生成的數據，結合GSK在人工智能和機器學習方面的專業知識，將支持未來GSK寡核苷酸設計預測模型的開發。 

此次收購符合GSK將科學和技術相結合的策略，包括推進新型平臺技術，以加速藥物開發并最終更好更快地為患者提供創新藥物。目前，GSK正在推進針對慢性乙型肝炎和脂肪肝病以及肝病以外其他治療領域的寡核苷酸療法。 

顯著緩解肝纖維化，口服小分子抑制劑2b期試驗結果積極 

Sagimet Biosciences今天在歐洲肝病學會（EASL）年會當中公布FASCINATE-2臨床2b期試驗的積極結果。該試驗檢視其在研小分子denifanstat在活檢證實的2期或3期肝纖維化（F2/F3）代謝功能障礙相關脂肪性肝炎（MASH）患者的療效與安全性。Denifanstat（TVB-2640）為一款口服、選擇性的FASN抑制劑，該療法被設計為每日一次口服使用。

分析顯示，試驗達成主要終點，在意向治療（ITT）人群中，38%的denifanstat組患者的非酒精性脂肪性肝病活動評分（NAS）降低≥2分且纖維化沒有惡化，此數值在安慰劑組僅為16%（p=0.0035）。此外，有26%的denifanstat組患者達成MASH緩解且NAS降低≥2分且纖維化沒有惡化，此數值在安慰劑組中僅為11%（p=0.0173）。

該試驗亦達成次要終點，在ITT群體中，有30% denifanstat組患者的肝纖維化改善≥1級且MASH無惡化，此數值在安慰劑組中僅為14%（p=0.0199）。而在3級肝纖維化患者中，有49% denifanstat組患者的肝纖維化改善≥1級且MASH無惡化，此數值在安慰劑組中僅為13%（p=0.0032）。安全性方面，denifanstat在ITT群體中展現良好耐受性。