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日前，由CRISPR技術(shù)的奠基人之一，諾貝爾獎(jiǎng)得主詹妮弗·杜德娜（Jennifer Doudna）博士創(chuàng)立的Intellia Therapeutics公司，公布了其創(chuàng)新基因編輯療法NTLA-2002的1/2期臨床試驗(yàn)結(jié)果。這種療法通過LNP將CRISPR-Cas9的mRNA直接遞送到患者體內(nèi)，mRNA隨后在細(xì)胞內(nèi)翻譯成CRISPR-Cas9蛋白，實(shí)現(xiàn)對特定基因的精確編輯。

最新的1/2期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示，NTLA-2002療法在治療HAE方面取得了顯著的成效。為遺傳性血管性水腫（HAE）患者帶來了前所未有的希望。Intellia Therapeutics計(jì)劃在2026年將NTLA-2002療法提交給美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）審批。如果獲得批準(zhǔn)，NTLA-2002將成為首個(gè)利用mRNA-LNP遞送CRISPR-Cas9系統(tǒng)的體內(nèi)基因編輯療法，為患者帶來前所未有的治療選擇。

CRISPR/Cas9 體內(nèi)基因編輯療法

CRISPR/Cas系統(tǒng)代表成簇的規(guī)則間隔的短回文重復(fù)序列，由引導(dǎo)RNA（sgRNA）和Cas9核酸酶組成，目前以CRISPR/Cas9系統(tǒng)的應(yīng)用最為廣泛。CRISPR-Cas9系統(tǒng)是一種源自細(xì)菌的天然免疫系統(tǒng)，被科學(xué)家們改造成了一種強(qiáng)大的基因編輯工具。CRISPR-Cas9可以精確地定位到基因組的特定位置，并進(jìn)行切割和修改，從而實(shí)現(xiàn)對基因功能的調(diào)控或修復(fù)。

遺傳性血管性水腫（HAE）是一種罕見的遺傳性疾病，患者體內(nèi)由于基因突變導(dǎo)致激肽釋放酶（kallikrein）的過度產(chǎn)生，進(jìn)而引起緩激肽（bradykinin）水平升高，造成血管通透性增加，引發(fā)水腫和炎癥。這種疾病的治療通常需要患者終身接受預(yù)防性治療，但即便如此，仍然無法完全避免發(fā)作。

Intellia Therapeutics公司開發(fā)的NTLA-2002療法，是一種利用CRISPR-Cas9技術(shù)的體內(nèi)基因編輯療法。該療法通過脂質(zhì)納米顆粒（LNP）遞送CRISPR-Cas9系統(tǒng)，直接在患者體內(nèi)靶向并敲除KLKB1基因，從而永久性地抑制激肽釋放酶的產(chǎn)生。在10名患者中，有8名在治療后的隨訪期內(nèi)完全沒有發(fā)作，且單次劑量的NTLA-2002使得月度HAE發(fā)作率平均減少了98%。

更令人振奮的是，所有患者在接受治療后都不再需要長期預(yù)防性治療，在所有劑量水平下，NTLA-2002顯示出了良好的安全性和耐受性，大多數(shù)不良事件為輕度，且在兩天內(nèi)消退，沒有觀察到劑量限制性毒性或嚴(yán)重的不良事件。這一結(jié)果表明，NTLA-2002有可能成為首個(gè)一次性治療方法，實(shí)現(xiàn)“一次治療，終身治愈”的目標(biāo)。