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BridgeBio Pharma今天宣布，其在研口服療法infigratinib在治療軟骨發(fā)育不全（achondroplasia）兒童患者的2期臨床試驗(yàn)PROPEL 2中表現(xiàn)出潛在“best-in-class”的持續(xù)療效和安全性。隊(duì)列5中的患兒在18個(gè)月時(shí)，年平均身高生長速度（AHV）與基線相比提高2.50厘米/年。Infigratinib的的全球3期注冊試驗(yàn)PROPEL 3已經(jīng)啟動，預(yù)計(jì)今年年底會完成患者招募。

迄今為止，PROPEL 2試驗(yàn)中第5組劑量遞增隊(duì)列的主要結(jié)果包括： 

在12個(gè)月時(shí)，患兒的AHV相對于基線的平均增長為+2.51厘米/年，在18個(gè)月時(shí)為+2.50厘米/年，增長持續(xù)且具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義（p=0.0015）。

患兒的身體比例（上半身與下半身平均比例）顯著改善，從基線時(shí)的2.02改善到第18個(gè)月時(shí)的1.88（與基線相比的平均變化，p=0.001）。

該療法展現(xiàn)持續(xù)良好的安全性與耐受性，未發(fā)生與infigratinib相關(guān)的治療相關(guān)不良事件。

軟骨發(fā)育不全是侏儒癥的常見類型，主要表現(xiàn)為四肢、脊柱和頭骨底部的骨骼生長緩慢，患兒每年只能生長約4厘米（正常為6-7厘米）。全世界約有25萬人被這種疾病困擾，但只能通過手術(shù)解決一些癥狀。

該病發(fā)病的背后病理機(jī)制是由于編碼成纖維細(xì)胞生長因子受體3（FGFR3）的基因出現(xiàn)突變，F(xiàn)GFR3蛋白過度活躍而造成的。FGFR3是骨骼發(fā)育的負(fù)向調(diào)節(jié)分子，可影響軟骨細(xì)胞的增殖活化和分化。而infigratinib通過阻斷FGFR3的活性，就好像松開抑制兒童生長的“剎車”，直接靶向軟骨發(fā)育不全的潛在病理生理學(xué)，從而促進(jìn)軟骨內(nèi)骨形成，讓患兒的生長速率恢復(fù)正常。