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6月3日，QurAlis發布公告：與禮來達成獨家許可協議，授予禮來開發和商業化其反義寡核苷酸(ASO)療法QRL-204的全球權利。QurAlis將獲得 4500萬美元預付款、額外股權投資以及有資格獲得高達5.77億美元的里程碑付款及分成版稅。

QRL-204是一種潛在的first-in-class剪接開關（splice-switching）反義寡核苷酸(ASO)，旨在恢復肌萎縮性側索硬化癥(ALS)、額顳葉癡呆(FTD)和其他神經退行性疾病中的UNC13A功能。

肌萎縮性側索硬化癥是一種進行性神經退行性疾病，其特征是脊髓、腦干和大腦中神經元的喪失。散發性和家族性疾病的一個決定性特征是TAR DNA結合蛋白43 (TDP-43)的細胞質錯誤定位。90%的ALS病例和約50%的FTD病例涉及TDP-43病理。

最近公布的臨床前數據顯示，QurAlis的剪接開關ASO療法能夠調節UNC13A剪接，并恢復ALS和FTD的正常突觸活動。此外，QurAlis的ASO療法阻止了UNC13A的轉錄本中包含隱藏外顯子，增加了UNC13A蛋白水平，并使UNC13A蛋白在突觸的定位正?；?。

關于QurAlis

QurAlis成立于2016年，是一家美國肌萎縮精準藥物研發商，專注于研發針對肌萎縮側索硬化ALS等運動神經元疾病的新療法，研發涉及新型ALS藥物Ezogabine，該藥物能從患者腦和脊髓液中清除運動神經元中的有毒蛋白質，目前正處于2期臨床試驗測試。