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美國(guó) FDA 于 5 月 31 日宣布，其旨在加速罕見(jiàn)病治療藥開(kāi)發(fā)的試點(diǎn)計(jì)劃已選定了首批參與者，選定的參與者能夠從 FDA 工作人員那里獲得頻繁的建議和加強(qiáng)的溝通，以解決具體項(xiàng)目開(kāi)發(fā)問(wèn)題。

FDA 生物制品審評(píng)與研究中心（CBER）主任 Peter Marks 曾將該試點(diǎn)計(jì)劃稱為罕見(jiàn)病的“曲速行動(dòng)（Operation Warp Speed）”，這是相對(duì)于第一場(chǎng)針對(duì)新冠疫苗研發(fā)的競(jìng)賽而言。但可能是為了與圍繞新冠疫苗工作的政治活動(dòng)區(qū)分開(kāi)，罕見(jiàn)病項(xiàng)目的名稱比較拗口 ： “支持推進(jìn)罕見(jiàn)病治療的臨床試驗(yàn)（Support for clinical Trials Advancing Rare disease Therapeutics，START）”試點(diǎn)計(jì)劃。該項(xiàng)目于去年 9 月份首次宣布，最初的計(jì)劃是選擇六個(gè)參與者，三個(gè)來(lái)自 FDA 藥品中心，三個(gè)來(lái)自生物制品中心。

FDA 并沒(méi)有公開(kāi)透露哪些團(tuán)體被選中，但通過(guò)各公司的披露，被選中的四家參與者包括：Denali Therapeutics、Larimar Therapeutics、Grace Science 和 Neurogene。入選的公司能夠更輕松地與監(jiān)管機(jī)構(gòu)溝通，從而可以在設(shè)計(jì)研究和推動(dòng)批準(zhǔn)時(shí)獲得更好的建議。為了被選中，申辦人必須擁有正在臨床開(kāi)發(fā)階段的神經(jīng)退行性疾病候選基因或細(xì)胞療法或更傳統(tǒng)藥物。

Denali 正在開(kāi)發(fā)一種新的酶替代品，用于治療一種致命的神經(jīng)退行性疾病 A 型 Sanfilippo 綜合癥（ MPS IIIA），這家總部位于舊金山的公司正在對(duì)患有 MPS IIIA 的兒童進(jìn)行 DNL126 的 1/2 期研究。

Larimar 上周五宣布，其入選 START 的是 nomlabofusp，這是一種蛋白質(zhì)替代療法，旨在通過(guò)將 frataxin 輸送到線粒體來(lái)解決罕見(jiàn)的弗里德賴希共濟(jì)失調(diào)的根本原因。Nomlabofusp 目前正在進(jìn)行一項(xiàng)開(kāi)放標(biāo)簽擴(kuò)展研究，以評(píng)估弗里德賴希共濟(jì)失調(diào)患者的長(zhǎng)期安全性、藥代動(dòng)力學(xué)和外周組織中的 frataxin 水平。公司表示，預(yù)計(jì)該研究的中期數(shù)據(jù)將在今年第四季度公布。

Neurogene 表示其 NGN-401 基因療法入選試點(diǎn)，用于治療 Rett 綜合征，這是一種影響女孩大腦發(fā)育的罕見(jiàn)基因突變。兩種劑量水平的 NGN-401 正在 1/2 期臨床試驗(yàn)中進(jìn)行評(píng)估。Neurogene 最近公布了前三名接受 NGN-401 治療的患者的安全性數(shù)據(jù)，公司有望在 2024 年第四季度報(bào)告中期療效數(shù)據(jù)。

Grace Sciences 是一家開(kāi)發(fā)基于 AAV9 的 NGLY1 缺乏癥基因療法的公司，NGLY1 缺乏癥是一種危及生命的極罕見(jiàn)病，目前尚無(wú)獲批治療方法。Grace 正在進(jìn)行 1/2/3 期劑量探索研究，以調(diào)查該基因療法對(duì) 2 至 18 歲 NGLY1 缺乏癥患者的長(zhǎng)期安全性、耐受性和有效性。