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Ionis Pharmaceuticals今日報告了在研反義寡核苷酸（ASO）療法donidalorsen在治療遺傳性血管性水腫（HAE）患者的3期臨床試驗OASIS-HAE和OASISplus中的積極結果。研究顯示，每個月和每兩個月給藥方案治療一年后，患者月均HAE發作頻率顯著且持續減少，持續改善超過90%。從其他預防性治療轉為使用donidalorsen的患者月均HAE發作率從基線進一步降低62%，其中84%的患者表示更傾向于使用donidalorsen。OASIS-HAE研究結果已發表在《新英格蘭醫學雜志》上。基于這些數據，該公司正在尋求donidalorsen作為HAE潛在治療方法的監管批準。

在3期臨床試驗OASIS-HAE中，HAE患者接受了donidalorsen（80毫克）每四周（Q4W）、每八周（Q8W）或安慰劑的皮下注射治療，持續24周。

研究達到了主要終點，顯示donidalorsen（Q4W）與安慰劑相比，在第1至第25周內將患者月均HAE發作率降低81%（p<0.001）。

在第5至第25周期間，donidalorsen（Q4W）將月均HAE發作率顯著降低87%（p<0.001），這是一個關鍵的次要終點。

在第25周，91%的donidalorsen（Q4W）組患者在血管性水腫控制測試（AECT）中被認為癥狀控制良好。Donidalorsen同時顯著改善了患者的生活質量。

Donidalorsen耐受性良好，沒有與donidalorsen相關的嚴重不良事件（TEAEs）。大多數不良事件（AEs）為輕度或中度，最常見的不良事件是注射部位反應。 

HAE是一種罕見且可能危及生命的遺傳病，特征是身體不同部位反復出現嚴重血管性水腫，包括手、腳、生殖器、胃、臉和/或喉嚨。Donidalorsen是一款潛在“first-in-class”的RNA反義寡核苷酸配體偶聯（LICA）藥物，旨在精確靶向以沉默前激肽釋放酶（PKK）的表達，中斷導致HAE發作的通路。PKK在激活與HAE急性發作相關的炎癥介質中起重要作用。通過沉默PKK的產生，donidalorsen可能是治療HAE的有效預防方法。

參考資料：

[1] Ionis presents positive results from OASIS-HAE and OASISplus studies of investigational medicine donidalorsen in patients with hereditary angioedema. Retrieved May 31, 2024, from https://ir.ionispharma.com/news-releases/news-release-details/ionis-presents-positive-results-oasis-hae-and-oasisplus-studies