根據PDUFA的預期目標日期，預計6月，美國FDA將對7款創新藥物的批準做出監管決定，本文將對這些療法進行相關介紹。
▲6月有望在美國獲批的新藥（藥明康德內容團隊制圖，點擊可見大圖）
活性成分：Elafibranor
適應癥：原發性膽汁性膽管炎（PBC）
公司名稱：Ipsen/Genfit
Elafibranor是一種每日一次、口服、潛在“first-in-class"的雙重過氧化物酶體激活受體（PPAR）α/δ激動劑。新聞稿指出，elafibranor有望成為近十年來治療罕見膽汁淤積性肝病PBC的首款新型二線療法。該申請已被授予優先審評資格，PDUFA目標日期為2024年6月10日。
Elafibranor的關鍵性3期試驗ELATIVE的積極結果顯示，患者在各關鍵終點的疾病進展生物標志物上均出現具有統計學意義的改善，主要復合終點達到顯著治療獲益。80 mg elafibranor組（51%）達到生化應答的患者與安慰劑組（4%）相比的差異為47%（P<0.001）。安全性方面，elafibranor的耐受性良好，所顯示的安全性特征與既往試驗一致。
活性成分：Imetelstat
適應癥：患有骨髓增生異常綜合征的輸血依賴性貧血患者
公司名稱：Geron
Imetelstat是Geron公司開發用于治療血液癌癥的潛在“first-in-class”端粒酶抑制劑。該療法可以抑制癌變干細胞和祖細胞不可控制的增殖，導致癌變細胞的凋亡，具有改變疾病進程的活性。今年3月，美國FDA腫瘤學藥物咨詢委員會（ODAC）以12比2的投票結果，支持imetelstat用于治療對紅細胞生成刺激劑（ESAs）無應答或產生耐藥，或無法接受ESAs的輸血依賴性貧血成年患者，這些患者患有低風險骨髓增生異常綜合征。Imetelstat被行業媒體Evaluate列為今年有望獲批的10大潛在重磅療法之一。
ODAC的支持主要基于IMerge臨床3期試驗結果。該試驗的主要終點為至少連續8周的輸血獨立性（RBC-TI），imetelstat與安慰劑相比顯著提高達到主要終點的患者比例（p<0.001）。對imetelstat產生應答的患者中位RBC-TI持續時間接近一年。
活性成分：21價肺炎球菌結合疫苗
適應癥：預防侵襲性肺炎球菌疾病和肺炎球菌肺炎
公司名稱：默沙東
默沙東的在研21價肺炎球菌結合疫苗（V116）專門設計用于預防主要導致成人肺炎球菌疾病的肺炎鏈球菌血清型，包括8種獨特的血清型。V116設計為單劑給藥，有助于預防成人侵襲性肺炎球菌疾病和肺炎球菌肺炎。該疫苗獲FDA授予優先審評資格。根據新聞稿，如若獲批，V116將成為首個專門為成人設計的肺炎球菌結合疫苗。
該疫苗的上市申請主要基于關鍵3期試驗STRIDE-3的數據。該試驗主要終點的分析顯示，根據第30天血清型特異性調理吞噬活性（OPA）幾何平均滴度（GMTs）的測量結果，在50歲及以上成人（隊列1）中，V116與活性對照疫苗共有的所有10種血清型中，V116引起的免疫應答呈現非劣效性。根據第30天OPA GMT的測定結果以及從第1天至第30天OPA升高≥4倍的患者比例，V116中包含的其中11種血清型中有10種展現良好的免疫應答，活性對照疫苗不包含這11種血清型。
活性成分：Sofpironium bromide
適應癥：原發性腋窩多汗癥
公司名稱：Botanix Pharmaceuticals
Sofpironium bromide是一種抗膽堿能/抗毒蕈堿藥物，通過與受體結合阻斷出汗信號，從而抑制腺體出汗。該療法設計為使用專有涂抹器將sofpironium bromide以凝膠制劑的形式遞送至腋下，使患者避免直接接觸手上的藥物。在3期試驗當中，約85%患者在使用15% sofpironium bromide凝膠后病情出現具臨床意義的改善。
之前所公布的兩項sofpironium bromide臨床3期試驗的積極結果顯示，該藥物達成所有主要和次要終點。這兩項3期研究共超過700例患者入組，并有約300例患者參加一項為期48周的藥物安全性研究。在所有研究中均未發生治療相關嚴重不良事件，不良事件為一過性，性質為輕度至中度。
活性成分：Ensifentrine
適應癥：慢性阻塞性肺病（COPD）
公司名稱：Verona Pharma
Ensifentrine是一款潛在“first-in-class”磷酸二酯酶3/4（PDE3/4）抑制劑，雙重抑制機理使其能夠憑借單個化合物同時實現支氣管擴張和抗炎效果。目前美國FDA正在對ensifentrine用以治療COPD患者的新藥申請進行審評。根據新聞稿，如果獲批，ensifentrine將成為20多年來首個用于維持治療慢性阻塞性肺病的新型吸入療法。該療法也在今年初被行業媒體Evaluate列為2024有望獲批的10款重磅療法之一。
Verona在兩項3期臨床試驗ENHANCE-1和ENHANCE-2中評估了霧化ensifentrine作為維持療法治療COPD的效果。Ensifentrine在兩項試驗中均達到主要終點，患者肺功能獲得統計顯著和具有臨床意義的改善。對ENHANCE-1和ENHANCE-2試驗的合并數據分析顯示，ensifentrine大幅度降低COPD惡化的風險。
活性成分：Patritumab deruxtecan
適應癥：非小細胞肺癌（NSCLC）
公司名稱：第一三共；默沙東
Patritumab deruxtecan是第一三共基于其DXd抗體偶聯藥物平臺開發的潛在“first-in-class”HER3靶向抗體偶聯藥物（ADC），現由第一三共和默沙東共同開發和商業化。美國FDA已受理該療法用于治療既往接受過2種或以上系統治療的局部晚期或轉移性EGFR突變NSCLC成人患者的生物制品許可申請，并授予優先審評資格。根據新聞稿，如果獲批，patritumab deruxtecan將成為這類患者的首個人表皮生長因子受體3（HER3）靶向抗體偶聯藥物。
該申請主要是基于HERTHENA-Lung01關鍵2期試驗的數據。該開放標簽試驗在225例EGFR突變的局部晚期或轉移性NSCLC患者中開展，這些患者在接受了EGFR酪氨酸激酶抑制劑（TKI）和含鉑化療后發生疾病進展。分析顯示，接受patritumab deruxtecan治療患者的客觀緩解率（ORR）為29.8%（95% CI：23.9-36.2），包括1例完全緩解和66例部分緩解，中位緩解持續時間為6.4個月（95% CI：4.9-7.8）。
活性成分：Marnetegragene autotemcel
適應癥：嚴重I型白細胞粘附缺陷（LAD-I）
公司名稱：Rocket Pharmaceuticals
Marnetegragene autotemcel是一款用以治療LAD-I的在研基因療法，該療法通過慢病毒對患者的自體造血干細胞進行基因工程化改造，以遞送ITGB2基因的功能性拷貝。該基因編碼β-2整合素成分CD18，這是一種促進白細胞粘附并使其從血管中滲出以抵抗感染的關鍵蛋白質。
該療法全球1/2期關鍵研究的更新數據顯示，在18至45個月的隨訪期間，接受marnetegragene autotemcel治療的全部9名嚴重LAD-I患者皆展現持續的療效與安全性。在沒有進行造血干細胞移植（HSCT）的情況下，所有9例患者在輸注后至少18個月時觀察到100%的生存率；所有在入組時年紀小于12個月的患者在沒有進行HSCT的情況下，生存時間皆超過了24個月。該試驗達到所有主要和次要終點，包含持續的遺傳學與表型校正。
參考資料：
[1] Ipsen confirms U.S. FDA grants priority review for New Drug Application for elafibranor for the treatment of rare cholestatic liver disease, PBC. Retrieved December 8, 2023, from https://www.ipsen.com/press-releases/ipsen-confirms-u-s-fda-grants-priority-review-for-new-drug-application-for-elafibranor-for-the-treatment-of-rare-cholestatic-liver-disease-pbc/
[2] Geron Announces FDA Oncologic Drugs Advisory Committee Votes in Favor of the Clinical Benefit/Risk Profile of Imetelstat for the Treatment of Transfusion-Dependent Anemia in Patients with Lower-Risk MDS. Retrieved March 15, 2024, from https://ir.geron.com/investors/press-releases/press-release-details/2024/Geron-Announces-FDA-Oncologic-Drugs-Advisory-Committee-Votes-in-Favor-of-the-Clinical-BenefitRisk-Profile-of-Imetelstat-for-the-Treatment-of-Transfusion-Dependent-Anemia-in-Patients-with-Lower-Risk-MDS/default.aspx
[3] FDA Grants Priority Review to Merck’s New Biologics License Application for V116, an Investigational, 21-valent Pneumococcal Conjugate Vaccine Specifically Designed to Protect Adults，Retrieved December 20, 2023 from https://www.businesswire.com/news/home/20231219406441/en
[4] BOT: Commercial Day Webinar. Retrieved June 1, 2024 fromhttps://botanixpharma.com/wp-content/uploads/BOT.ASX-BOT-Commercial-Day-Webinar-051324.pdf
[5] Verona Pharma Announces $650 Million Strategic Financing with Oaktree and OMERS. Retrieved May 10, 2024 from https://www.veronapharma.com/media/verona-pharma-announces-650-million-strategic-financing-oaktree
[6] Patritumab Deruxtecan Granted Priority Review in the U.S. for Certain Patients with Previously Treated Locally Advanced or Metastatic EGFR-Mutated Non-Small Cell Lung Cancer. Retrieved December 22, 2023 from https://www.merck.com/news/patritumab-deruxtecan-granted-priority-review-in-the-u-s-for-certain-patients-with-previously-treated-locally-advanced-or-metastatic-egfr-mutated-non-small-cell-lung-cancer/
[7] Rocket Pharmaceuticals Presents Positive Data from LV Hematology Portfolio at the 27th Annual Meeting of the American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT). Retrieved May 10, 2024 from https://www.businesswire.com/news/home/20240510805823/en
四川省醫藥保化品質量管理協會組織召開
2025版《中國藥典》將于2025年10月..關于舉辦四川省藥品生產企業擬新任質量
各相關企業： 新修訂的《中華人..四川省醫藥保化品質量管理協會召開第七
四川省醫藥保化品質量管理協會第七..“兩新聯萬家，黨建助振興”甘孜行活動
為深入貫徹落實省委兩新工委、省市..學習傳達中央八項規定精神專題會議
2025年4月22日，協會黨支部組織召..關于收取2025年度會費的通知
各會員單位: 在過去的一年里，..四川省應對新型冠狀病毒肺炎疫情應急指
四川省應對新型冠狀病毒肺炎疫情應..四川省應對新型冠狀病毒肺炎疫情應急指
四川省應對新型冠狀病毒肺炎疫情應..
