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國際新聞
已遞交上市申請,創新小分子療法最新3期臨床試驗分析結果發布
發布時間: 2024-06-18     來源: 藥明康德

日前,BridgeBio Pharma公司在2024年國際淀粉樣變性協會(ISA)研討會上,公布了其在研療法acoramidis在3期臨床試驗ATTRibute-CM中的最新數據分析結果。ATTRibute-CM旨在評估acoramidis治療伴有心肌病的轉甲狀腺素蛋白介導的淀粉樣變性(ATTR-CM)的療效和安全性。美國FDA已經接受了acoramidis用于治療ATTR-CM的新藥申請(NDA)。此前發布的頂線結果顯示,接受acoramidis的患者組在30個月時總生存率為81%,與數據庫中年齡相匹配的一般人口的生存率(85%)相似。

來自ATTRibute-CM研究的三項分析強調了血清轉甲狀腺素蛋白(TTR)水平增加與臨床結果改善之間的相關性,包括降低全因死亡率、心血管死亡率和心血管相關住院的風險:

血清TTR水平增加與死亡風險降低之間呈現統計學顯著相關性:治療開始后第28天時血清TTR水平每增加5 mg/dL,根據不同模型預測的至第30個月的死亡風險降低30.9%或26.1%。統計模型表明,第28天由acoramidis介導的血清TTR增加是患者生存的獨立預測因子。

治療開始后第28天的的血清TTR水平每增加1 mg/dL,至第30個月的心血管死亡風險降低5.5%。新聞稿指出,這是首次前瞻性研究驗證血清TTR水平變化與ATTR-CM患者心血管死亡風險之間的關系。

治療開始后第28天的血清TTR水平每增加1 mg/dL,至30個月內首次心血管住院的風險降低4.7%。首次心血管住院的Kaplan-Meier曲線顯示,治療效果在第3個月時即出現,且持續分離至第30個月,表明治療效益持續。

BridgeBio Pharma表示,這些發現強調了acoramidis通過穩定TTR水平顯著改善ATTR-CM患者臨床結果的潛力。Acoramidis是一款新一代、口服給藥的高效TTR小分子穩定劑。它旨在模擬具有保護作用的TTR T119M突變的功能,維持TTR蛋白的正常四聚體構象,防止具有毒性的淀粉樣蛋白的產生。今年2月,BridgeBio Pharma表示FDA已接受該公司為acoramidis遞交的NDA,預計在今年11月29日之前完成審評。 

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