日前,BridgeBio Pharma公司在2024年國際淀粉樣變性協會(ISA)研討會上,公布了其在研療法acoramidis在3期臨床試驗ATTRibute-CM中的最新數據分析結果。ATTRibute-CM旨在評估acoramidis治療伴有心肌病的轉甲狀腺素蛋白介導的淀粉樣變性(ATTR-CM)的療效和安全性。美國FDA已經接受了acoramidis用于治療ATTR-CM的新藥申請(NDA)。此前發布的頂線結果顯示,接受acoramidis的患者組在30個月時總生存率為81%,與數據庫中年齡相匹配的一般人口的生存率(85%)相似。
來自ATTRibute-CM研究的三項分析強調了血清轉甲狀腺素蛋白(TTR)水平增加與臨床結果改善之間的相關性,包括降低全因死亡率、心血管死亡率和心血管相關住院的風險:
血清TTR水平增加與死亡風險降低之間呈現統計學顯著相關性:治療開始后第28天時血清TTR水平每增加5 mg/dL,根據不同模型預測的至第30個月的死亡風險降低30.9%或26.1%。統計模型表明,第28天由acoramidis介導的血清TTR增加是患者生存的獨立預測因子。
治療開始后第28天的的血清TTR水平每增加1 mg/dL,至第30個月的心血管死亡風險降低5.5%。新聞稿指出,這是首次前瞻性研究驗證血清TTR水平變化與ATTR-CM患者心血管死亡風險之間的關系。
治療開始后第28天的血清TTR水平每增加1 mg/dL,至30個月內首次心血管住院的風險降低4.7%。首次心血管住院的Kaplan-Meier曲線顯示,治療效果在第3個月時即出現,且持續分離至第30個月,表明治療效益持續。
BridgeBio Pharma表示,這些發現強調了acoramidis通過穩定TTR水平顯著改善ATTR-CM患者臨床結果的潛力。Acoramidis是一款新一代、口服給藥的高效TTR小分子穩定劑。它旨在模擬具有保護作用的TTR T119M突變的功能,維持TTR蛋白的正常四聚體構象,防止具有毒性的淀粉樣蛋白的產生。今年2月,BridgeBio Pharma表示FDA已接受該公司為acoramidis遞交的NDA,預計在今年11月29日之前完成審評。
四川省醫藥保化品質量管理協會組織召開
2025版《中國藥典》將于2025年10月..關于舉辦四川省藥品生產企業擬新任質量
各相關企業: 新修訂的《中華人..四川省醫藥保化品質量管理協會召開第七
四川省醫藥保化品質量管理協會第七..“兩新聯萬家,黨建助振興”甘孜行活動
為深入貫徹落實省委兩新工委、省市..學習傳達中央八項規定精神專題會議
2025年4月22日,協會黨支部組織召..關于收取2025年度會費的通知
各會員單位: 在過去的一年里,..四川省應對新型冠狀病毒肺炎疫情應急指
四川省應對新型冠狀病毒肺炎疫情應..四川省應對新型冠狀病毒肺炎疫情應急指
四川省應對新型冠狀病毒肺炎疫情應..