成人午夜又粗又硬又长_鲁一鲁AV2019在线_欧美深深色噜噜狠狠yyy_www.91色.com_色影音先锋av资源网_特级做A爰片久久毛片A片喷水_99精品无人区乱码1区2区3区_国产人妻久久精品一区_欧美午夜精品久久久久久浪潮_av免费无码天堂在线_蜜桃色欲AV久久无码精品软件_日美一级毛片_久久久久久久久性潮_国产乱对白精彩_日韩精品免费一区二区_亚洲欧美精品在线_无码国产69精品久久久久_开心五月综合激情综合五月_干一夜综合_亚洲中文有码字幕日本

Dyne Therapeutics公布抗體偶聯反義寡核苷酸療法積極臨床結果

Dyne Therapeutics今日公布了分別用于治療強直性肌營養不良1型（DM1）和杜氏肌營養不良（DMD）的抗體偶聯反義寡核苷酸（ASO）療法DYNE-101和DYNE-251的積極1/2期臨床試驗結果。該公司表示，這些結果繼續支持使用加速批準通道開發這兩款ASO療法。

在1/2期臨床試驗ACHIEVE中，DYNE-101（5.4 mg/kg）在第3個月時表現出劑量依賴性剪接校正，剪接校正比例達到27%。此外，DYNE-101改善患者的肌肉強直、肌肉力量以及多種患者報告的功能性和疲憊指標。

在1/2期臨床試驗DELIVER中，DYNE-251（10 mg/kg）在6個月時將抗肌萎縮蛋白（dystrophin）的表達水平提高到接受標準治療患者的10倍。多種功能性檢測也顯示出接受DYNE-251治療患者的功能改善。

Dyne Therapeutics的抗體偶聯ASO由靶向肌肉表面表達的轉鐵蛋白受體1（TfR1）的抗體和ASO偶聯生成。這一技術旨在實現靶向肌肉組織的ASO遞送。

改善肺功能并逆轉肺纖維化，小分子療法2期臨床結果積極

Endeavor BioMedicines公司日前宣布在研療法ENV-101在治療特發性肺纖維化（IPF）的2a期臨床試驗中獲得積極結果。12周后，接受ENV-101治療的IPF患者的肺功能和總肺容量（TLC）獲得顯著改善，多個量化檢測肺纖維化的指標得到逆轉。新聞稿指出，這些數據支持ENV-101作為首個改變疾病進程的IPF療法。

試驗數據顯示，接受ENV-101治療的患者在試驗的12周內肺功能顯著改善，預測用力肺活量百分比（ppFVC）從基線提高了1.9%，而安慰劑組患者的ppFVC平均下降了1.3%（P=0.035）。接受ENV-101治療的患者在12周時TLC平均增加了200 mL，而安慰劑組患者平均下降了56 mL（P=0.005）。在接受ENV-101治療的患者中，80%患者的TLC增加，而接受安慰劑的患者中有70%患者的TLC下降。

ENV-101旨在通過抑制過度激活的Hedgehog（Hh）信號通路來提高患者的肺功能并逆轉患者肺部的纖維化。Hh通路是一個傷口愈合信號通路，當其異常活躍時，會導致肺部形成瘢痕組織。現有療法只能稍微減緩肺功能下降，但并未解決疾病根源，且由于耐受性問題，大多數患者難以長期使用。ENV-101提供了一種新的方法，可能中止甚至逆轉纖維化進程。 

Vicore Pharma小分子療法顯著改善IPF患者肺功能

Vicore Pharma日前發布了在研血管緊張素II型受體激動劑buloxibutid治療初治IPF患者的2a期臨床試驗的最終數據。該試驗在主要和次要終點上均顯示出積極結果，表現出卓越的安全性、耐受性和療效。在36周的治療期間，buloxibutid改善了基于用力肺活量（FVC）檢測的肺功能。未經治療的患者在36周內FVC大約下降180 mL。在AIR試驗中，患者的FVC從基線到第36周平均增加了216 mL，比未經治療的患者高出近400 mL（n=28，p<0.001）。