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    成簇的規律間隔性短回文重復序列（CRISPR）及CRISPR相關基因（Cas），簡稱CRISPR/Cas系統，是細菌獲得性的主動免疫系統.。利用改良的II型CRISPR/Cas系統中的核心元件Cas9蛋白和guide RNA（gRNA），可對多種真核生物的基因組進行定向DNA雙鏈切割，進而激活細胞內對DNA損傷位點的非同源末端連接修復或同源重組修復途徑，達到對基因組DNA靶向修飾的目的。過去的十幾個月，CRISPR/Cas9系統的基因編輯能力在在逐步展現，顯示出越來越巨大的基因編輯潛力，與ZFNs和TALEN并稱為基因編輯的三大利器。

    相比于之前報道的鋅指核酸酶（ZFNs）和TALENs技術，CRISPR/Cas9編輯系統具有獨特的優勢，如基因組多位點打靶、方便、可靠、高效且無物種限制。這些無可比擬的優勢使其迅速躍升為基因編輯的明星技術，現已實現基因組基因的定點切割、干擾、激活和文庫篩選等。

    該系統已成功應用于原核以及真核生物的基因編輯中，其對醫藥的推動作用正在逐漸顯現。CRISPR/Cas9系統將使得動物模型的構建更加方便快捷，尤其是多位點突變小鼠和基因敲除小鼠的構建。CRISPR/Cas9技術構建基因敲出小鼠的效率非常高，且可繞開胚胎干細胞操作過程。這無疑使得模式生物的構建更加便捷，必將極大促進醫學的進步！

    另外，基于CRISPR/Cas9構建的基因篩選文庫也顯示出其在耐藥基因篩選上的潛力。如，Sabatini教授利用該系統篩選出與黑色素瘤細胞對某些化療藥物產生耐受性相關的基因。該研究揭示了癌細胞存活所依賴的基因，可能有助科學家們開發出靶向癌癥療法。張峰利用靶向18,080個基因（64,751個獨特靶向序列）的全基因組范圍CRISPR/Cas9敲除文庫在一個黑素瘤模型中，篩選出了涉及藥物維羅非尼（Vemurafenib）耐藥性的基因。

    CRISPR/Cas9系統將給醫藥界帶來新的革命。該領域頂尖研究者張峰教授正在致力于利用該系統修復人類組織中的基因，治療諸如亨廷頓病和精神分裂癥等神經精神疾病。另外，Crispr Therapeutics公司也在力求利用該系統研發出治療嚴重人類遺傳疾病的變革性藥物。