美國食品與藥品管理局（FDA）似乎想造就偉大的2012年。今年還剩下最后幾天，FDA卻已批準(zhǔn)了40種新的藥物和疫苗。根據(jù)《藥物批準(zhǔn)月刊》（Pharmaceutical Approvals Monthly）和FDA新聞稿的數(shù)據(jù)顯示，2012年是FDA批準(zhǔn)藥物最多的年份之一。其中有一種藥物，因其在科學(xué)和醫(yī)療上的重要性脫穎而出。
用于治療囊性纖維化的Kalydeco是遺傳學(xué)和藥物開發(fā)領(lǐng)域里的巨大成就。它是第一種直接作用于導(dǎo)致這種疾病的遺傳缺陷的藥物。囊性纖維化可導(dǎo)致肺功能衰竭、胰腺壞死和壽命縮短。雖然Kalydeco只能幫助到全球7萬名囊性纖維化患者中的4%，但療效顯著。它被載入醫(yī)學(xué)史冊有三個原因：
· 它是遺傳學(xué)的勝利：因?yàn)轭I(lǐng)導(dǎo)人類基因工程（Human Genome Project）和美國國家衛(wèi)生研究院（National Institutes of Health）而出名的弗朗西斯·柯林斯（Francis Collins）在23年前發(fā)現(xiàn)了導(dǎo)致囊性纖維化的那種基因突變。Kalydeco是首個直接作用于這種基因的藥物，能夠改善患者的肺功能。
· 患者團(tuán)體推動了該藥物的研發(fā)：要不是囊性纖維化基金會（Cystic Fibrosis Foundation），Kalydeco可能就不會問世。該基金會資助了Vertex公司的早期研發(fā)工作，并獲得了這個藥物的版權(quán)。這次成功為包括邁克爾·?？怂够饡?/span>Michael J. Fox Foundation）、髓磷脂修復(fù)基金會（Myelin Repair）和多發(fā)性骨髓瘤研究基金會（Multiple Myeloma Research Foundation）在內(nèi)的其他患者基金會鋪平了道路。
·價格：Kalydeco只能幫助到全球的幾千名患者。和治療罕見病的其他藥物一樣，它的價格也非常高，每名患者每年需要支付29.4萬美元。
Vertex公司股價已從今年早些時候的高位下跌37%，因?yàn)橥顿Y者懷疑該公司能否成功地通過與第二種藥物結(jié)合的方式來大幅擴(kuò)大Kalydeco的使用。第二種藥物將使Kalydeco可以治療因其他更常見基因突變而致病的囊性纖維化患者。最初的試驗(yàn)結(jié)果充滿了希望，但Vertex公司必須進(jìn)一步證實(shí)這些試驗(yàn)結(jié)果。作為該公司最暢銷藥物的丙型肝炎治療藥Incivek正面臨著銷售下滑的困境。但不管你對Vertex公司的股價有何看法，Kalydeco已經(jīng)獲得成功，在2012年前9個月的銷售額達(dá)到1.13億美元。
Kalydeco并不是今年唯一一種重要的藥物。FDA還批準(zhǔn)了首個采用動物細(xì)胞而非雞蛋（那是諾華公司的產(chǎn)品）培養(yǎng)的流感疫苗，以及幾種重要的癌癥藥物，包括奧尼克斯制藥公司（Onyx）的多發(fā)性骨髓瘤藥物Kyprolis，Medivation公司的前列腺癌藥物Xtandi和羅氏公司（Roche）的乳腺癌藥物Perjeta。Kalydeco也不是商業(yè)上最重要的藥物，這個榮譽(yù)屬于吉利德科學(xué)公司（Gilead）的艾滋病毒復(fù)合藥物Stribild。該藥物可以幫助該公司在專利到期后繼續(xù)保留其在艾滋病毒藥物方面的特許權(quán)。但Kalydeco可能最振奮人心，因?yàn)樗A(yù)示了更多的新藥即將來臨。
