一項新研究顯示,強生公司治療前列腺癌的藥物醋酸阿比特龍(Zytiga)能夠極大地減緩罹患這一疾病然而又尚不需要進行化療的男性的病情發展。Zytiga已經被證實用于進行過化療——以及使用泰素帝(Taxotere)進行治療——的患者。
強生已經宣布,4月,一個獨立委員會表示,給某些病患吃安慰劑已經不再是道德的做法,而這項研究的效果是積極的。強生于6月2日在芝加哥舉辦的美國臨床腫瘤協會的年會上發布了全部的研究結果。在這一針對1,088名患者的臨床試驗中,接受Zytiga和類固醇混合藥物治療的患者中,57%的人癌癥進一步發展的可能較小,其衡量標準稱為rPFS,是一種比PFS(progression free survival,無惡化存活期,即腫瘤不繼續惡化的時間)更為精確的標準,通常用于早期前列腺癌的研究。
這一藥物還能延遲對麻醉劑和化療的需求。副作用包括疲勞、心臟問題、高血壓,以及肝酶升高。
盡管研究結果尚未顯示出數據上的重要性,不過依然有跡象表明,Zytiga可能延長患者的存活期。
醫生和投資者關心的一個大問題是:為什么這項研究的獨立數據監控委員會(Independent Data Monitoring Committee)——這是一個外部委員會,旨在確保該項研究以符合道德標準的方式進行——決定在整體存活率結果統計出來之前,告訴患者其是使用了藥物還是安慰劑。這項研究的目標是判定Zytiga是否能延長患者生命,以及衡量其rPFS效用。
為使該研究盡早結束,所有這些結果必須基于一個比正常標準更高的數據水平,a p值必須小于或等于0.05。(簡略來說,這就意味著,該結果有5%的可能是隨機的。)不過,為使存活率結果達到數據重要性的標準,其a p值則必須小于0.0008。
這項研究中任意時段的死亡風險被降至25%,a p值為0.0097。控制組的存活率中位數為27.2個月,但活躍組未能達到這一數字;據預測,服用Zytiga的患者壽命可延長33%;如果這一數據站得住腳,那么就意味著能多活9個月,效果好于其他前列腺癌治療藥物。(前列腺癌注射疫苗Provenge平均能延長4個月的壽命。)然而,在試驗提早結束后,該藥物的積極效用可能存在被過高估計的風險,另外——再強調一遍,這些結果尚未得到有意義的數據支撐。
盡管控制組的患者現在正在服用Zytiga,有可能是的,存活率結果在數據意義上是重要的。據強生公司負責Zytiga項目的高管邁克爾•邁耶斯(Michael Meyers)稱,下一個中期目標是事件(癌癥進一步發展和死亡)發生率為55%,那個時候的p值需要達到0.0034或更少。試驗接近尾聲之時,如果p 值小于0.04,存活率將被認為是在數據上具有重要意義的。
加州大學舊金山分校海倫•迪勒家族棕褐癌癥中心(Helen Diller Family Comprehensive Cancer Center)副教授、該研究項目首席調查員查爾斯•萊恩(Charles J. Ryan)表示,鑒于在研究中該藥物的益處在較早的時間就出現了,“我們所看到的極強的存活優勢”令人印象十分深刻。他表示,“在疾病發展過程的早期給藥令人興奮”。
強生高管邁耶斯同時也是一名腫瘤醫師。他表示,他并不特別關心該存活優勢會否最終被列入該藥物的說明之中以便用于市場營銷,而更關心這些結果是否能夠發表在高質量醫學雜志上——這些雜志“發布研究結果,并讓醫生們下定決心”。
這項研究得出的新數據對前列腺癌疫苗Provenge生產商Dendreon造成了威脅,但對Medivation正在研發的另一種前列腺癌治療藥物來說可能是好消息,因為這意味著該公司正在進行的臨床試驗可能會取得成功。
5月24日,S.G. Cowen公司分析師埃里克•施密特(Eric Schmidt)在發給客戶的一份簡報中提到了和兩名前列腺癌醫生的電話會議。兩名醫師大大地贊揚了Medivation的這種新藥enzalutamide,也已經習慣于在這場試驗中將Zytiga開給化療前的患者,不過,該藥物使用的主要障礙是不能進入醫療保險。施密特表示,兩名醫生在看Provenge文檔的時候,表現出了枯燥不耐煩的情緒,并認為病患對此“興趣缺缺”。
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