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    8月22日，江蘇黃埔再生資源利用有限公司董事長陳光標用一次后來飽受質疑的“冰桶30分”，把風靡全國的“冰桶挑戰賽”推向高潮。這項源自國外的公益行動，旨在幫助那些患有“漸凍人癥”的罕見病患者，在進行宣傳的同時為他們籌集善款。

    截至8月25日上午11時，新浪微博“冰桶挑戰”微話題已收獲36.5億閱讀量，超過300萬條討論。在短短數周之內，“肌萎縮性脊髓側索硬化癥”這一原本生僻的醫學術語，也被更多人所知曉。

    事實上，漸凍人癥只是眾多罕見病中的一種。根據世界衛生組織的定義，罕見病為患病人數占總人口數0.65%至1%的疾病。目前全球共有約6000至7000種罕見病，占人類疾病的10%左右。

    而據上海市醫學會罕見病專科分會主任李定國教授透露，參照上述定義，我國罕見病總患病人數約1680萬人。已發現的罕見病有近6000種，八成左右由遺傳引起，可治的僅1%。

    費用昂貴難負擔

    事實上，近年來罕見病已經引發了越來越多的關注，一些關于罕見病的報道也不時見諸報端。在這些報道中，除了罕見病患者們所表現出的各種不尋常的癥狀，還沒有他們所面臨的各種治療困境。

    49歲的任志芳就曾被媒體多次報道。他是一名戈謝病患者。戈謝病也是一種罕見病，發病率約為50萬分之一。簡單來說，這種病就是身體缺乏新陳代謝所需的一種酶，結果導致這種酶的作用物無法排除，堆積在脾、肝等器官。

    2006年，很少生病的任志芳突然感到肝痛，隨后被當地醫院診斷為肝癌。但輾轉各大醫院，治療3年之后，任志芳的肚子已經鼓的像懷胎五六個月的孕婦。等到最終在北京確診為戈謝病時，他的肚子已經和待產孕婦一樣大。

    據了解，戈謝病對病人生活質量的影響，并不亞于癌癥，由于屬于進展性疾病，在病人的余生里，肝、脾、骨骼、肺甚至腦都會受累。

    此外，戈謝病的治療成本也非常高。據浙江大學醫學院附屬第一醫院血液科骨髓移植中心副主任醫生鄭偉燕介紹，治療戈謝病的藥費非常昂貴，按體重計算計量，任志芳這樣的身板，每個月需要36萬元。而且這種藥需要終身服用。

    在患病之前，任志芳是浙江金華某醫藥公司副總，年薪15萬元，在金華還有幾套房子。而如今家里只剩一套經濟適用房，而且稱得上家徒四壁——家具簡陋，電視直接放在地上。

    有報道稱，罕見病很少有對癥的特效藥，在當前累計發現的約7000種罕見病中，有特效藥可治療痊愈的還不足1%，多數罕見病治療起來費時費力，且費用高昂。比如，法布雷病一年的治療費需要20多萬元，而黏多糖貯積癥每年則需要100多萬元。

    值得一提的是，目前在國內大部分地區，罕見病并未納入醫保范疇，而部分被納入醫保的治療藥物大多只能報銷部分比例。曾有學者披露，中國上市的130種罕見病用藥中，僅有57種進入國家醫保目錄，其中可以全額報銷的僅10種。

    很多罕見病患者由于無力承擔長期治療費用，只好放棄治療。

    生產成本高致藥企不積極

    除了無力醫治，不少罕見病患者還面臨用藥緊張甚至無藥可救的窘境。就在今年，一批患有“卡爾曼綜合征”的罕見病患者們向媒體反映，一種能維持他們男性性狀的名叫“HCG”的藥品不再能夠輕松買到。

    有媒體援引生產HCG的豐源藥業廣州藥代理卜道遠的話稱，由于生產原料的價格上漲，該藥生產、維持的成本價均很高，超過了國家基本藥物的中標價格，無法持續生產。

    據白云山制藥總廠常務副廠長王文楚介紹：“企業決定是否生產一個藥，通常有三個考慮：一是市場有沒有需求；二是藥品做出來賺不賺錢；三是藥品做不做的出來。”

    據了解，由于患病人群少、市場需求小、研發成本高等因素，國內很少有制藥企業進行罕見病藥物的研發，因此這些藥也被形象地稱為“孤兒藥”。

    據專家介紹，目前全世界大概有300余種治療罕見病的藥物，幾乎均由發達國家研發。盡管可以從外國進口，但這些藥物要進入中國面臨重重難題。比如，盡管中國的藥物規范中規定，罕見病藥物注冊申請可以實行特殊審批，但卻始終沒有實施細則。

    中國醫藥工業研究總院副院長易八賢也曾表示，我國目前只能依賴進口藥，同時還缺乏針對罕見病用藥的遴選機制，因此其治療方法很難進入到醫保目錄。

    “現階段，罕見病用藥的政策僅停留在藥物安全的監管層面，缺乏激勵效果。”易八賢說。

    事實上，國外藥業公司也同樣一度出于利益考慮不愿意投資研發孤兒藥，但相關的立法扭轉了這一局面。

    1983年，美國通過了《孤兒藥法案》，以促使藥業公司研發生產并不值得投資的藥品。法案規定，藥企開發罕見病用藥可快速審批并獲得7年獨家銷售權，臨床試驗費50%可抵減稅額，設立專門補助和研究基金等多項政策優惠措施。

    這一法案極大推動了美國的孤兒藥研發。據了解，在該法案實施前，美國僅有不足10種罕見病藥物上市，而到2012年，美國食品與藥物監督管理局登記的罕見病藥物已達452種。

    另據了解，目前全球已有30多個國家先后從立法方面對罕見病用藥研發及治療方面給予了保障和支持。

    亟需立法破局

    值得一提的是，除鼓勵藥物研發外，前述美國《孤兒藥法案》規定，任何商業保險公司不能拒絕罕見病患者的投保，罕見病患者只需每年比一般人多支付1000美元的保費，就可以使用任何藥物，所有費用由保險公司承擔。

    另據媒體報道，除保險外，美國罕見病患者在18歲以前可免費治療。而在日本，免費治療的年齡則被推遲至20歲，20歲之后個人只需負擔30%。在中國臺灣地區則實行全額報銷的制度。

    罕見病關愛大使張泉靈也曾在微博上表示：“在歐美發達國家，罕見病的高昂藥費是由政府買單的。在中國，目前廣覆蓋低水平的醫保無法做到這一點。”

    事實上，我國目前不僅對罕見病患者的社會保障不足，針對罕見病的專項法律也同樣是一片空白。而對罕見病官方定義的缺失，被認為是目前罕見病相關政策制定的困難和瓶頸。

    值得注意的是，近年來我國也出臺了不少罕見病相關政策。

    在2009年頒布實施的《新藥注冊特殊審批管理規定》中，罕見病審批就被列入特殊審批范圍。在2012年發布的《國家藥品安全“十二五”規劃》中，也明確鼓勵罕見病用藥的研發。

    此外，在一些省市，關注罕見病的地方法規也在陸續出臺。

    比如，寧夏回族自治區將戈謝病患者每年的住院費用，納入基本醫療保險和城鄉居民大病保險住院費用支付范圍，將報銷85%的醫療費用。

    不過，在北京中醫藥大學法律系講師鄧勇看來，罕見病患者權益保障立法并不是單純的地方性法規所能解決的，必須依靠一部全國性的法律。

    鄧勇建議，為了保障罕見病患者的權利，應該頒布罕見病防治法，建立罕見病特種醫療制度，使罕見病防治工作有法可依。他認為，目前的當務之急是在法律文件中明確罕見病認定標準。

    “沒有具體明確的認定標準，罕見病患者統計無從談起，罕見病患者權利無法保障，罕見病患者醫藥費用無法報銷，罕見病的防治工作也就等于失去了基石。”鄧勇說。

    除盡快啟動國家罕見病防治法案外，全國政協委員王東林還建議，盡快將罕見病納入醫保，相關藥物進入可供報銷的藥品清單；鼓勵醫學科技工作者對我國罕見病開展調查和研究，自主研發罕見病防治的藥物和食物；以國家補貼的方式選擇若干制藥廠生產罕見病的必備用藥，并實行國家定價。