8月19日,諾華和Gamida-Cell預期已久的交易最終塵埃落定:瑞士制藥巨頭諾華將支付3500萬美元獲得Gamida15%的股權,并獲得在未來兩年里收購這家以色列干細胞研究公司的選擇權。雖然這個交易條款切實地反映出干細胞是個高風險的研究領域,但是同時也很清楚地顯示出諾華有意進入這一新型治療領域。
Gamida相信它開發出的技術能夠克服干細胞移植上的一些主要問題,特別是移植后需要序貫治療的問題。明年,該公司的最重要的在研藥物NiCord的兩個小型研究將結束,如成果不錯,將會諾華的細胞治療業務增加一個非常新的發展方向。
擴增和移植
臍帶血是干細胞的一個豐富來源,但每份臍帶血中的細胞都極其微量。很多技術都旨在擴增這些細胞,Gamida開發出的平臺名為NAM。
Gamida希望能夠表明,NAM平臺所擴增出的細胞在移植中更持久。通常情況下,擴增出的細胞可減少中性粒細胞重建的時間,但之后不久它們就會消失,長期的移植必須通過另外一個單位的未處理臍帶血進行。
因此,這一技術的臨床和商業潛力在于,使用該技術就不需要另外一單位未處理臍帶血。當前正在進行臨床試驗的NiCord就來自于NAM平臺。
這項研究是在美國杜克大學醫學中心開展的,計劃招募約10名不同類型的血液癌癥患者,去年9月Gamida宣布該項研究的首名受試者成功地進行了移植。研究的主要目標是,檢測移植42天后NiCord誘導的中性粒細胞重建,并在180天評估二次移植失敗的發生率。
Gamida公司正在進行的另外一項研究是針對鐮狀細胞貧血,患者接受一單位NiCord和一單位未處理臍帶血的聯合移植。這項單臂研究也是在杜克大學進行的,主要終點是安全性和評估移植后42天的中性粒細胞重建,次要終點是移植后100天和180天的生存率。
若在規定的時間內NiCord的開發工作達到特定的里程碑,Novartis將行使期權收購該公司。雖然里程碑的具體細節沒有公開,不清楚2015年所需要達到的目標,不過很可能包括這兩項研究的數據,特別是第一項僅使用NiCord擴增細胞的試驗結果。
在研產品線
若行使期權,諾華將另外支付1.65億美元收購Gamida剩余的股權。此外,交易還包括4.35億美元的開發、審批和銷售里程金。
在諾華再次付錢之前,很顯然Gamida需要進一步地證明自己的價值。毫無疑問諾華也理解這一點。
幾個月前,諾華就表示細胞治療是該公司研發的核心領域之一,該公司最近剛剛成立了一個細胞和基因治療部門。最明顯的例子就是諾華正在開展的CART項目,這是腫瘤免疫學方面的熱點,可以應用于血液癌癥和實體腫瘤。
去年9月,諾華公司還與Regenerex達成合作,共同開發后者的造血干細胞平臺FCRx。合作最初將致力于腎移植方面,兩家公司相信該產品有潛力在不需要終身使用免疫抑制劑的情況下,提高移植的存活率。
此外,諾華公司還有個類似NiCord的處在II期階段的內部項目HSC835。諾華描述HSC835是一個新型細胞治療方法,是單一臍帶血來源的造血干細胞移植。這項研究將用于高危血液癌癥患者,數據預期在2016年公布。
諾華對Gamida的投資揭開了一系列類似投資的序幕,之后大型制藥公司很可能將追隨諾華進入細胞治療領域。
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