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Ultragenyx Pharmaceutical今日宣布，其在研反義寡核苷酸（ASO）療法GTX-102（apazunersen）獲得美國FDA授予的突破性療法認定，用于治療天使綜合征（AS）。該認定主要基于一項1/2期臨床試驗的積極結果。該研究共納入74名年齡在4至17歲之間、攜帶母源UBE3A基因完全缺失的天使綜合征患者，結果顯示，患者在接受治療最長達3年后，在多個癥狀領域持續(xù)表現(xiàn)出快速且穩(wěn)定的發(fā)育改善。

GTX-102通過鞘內給藥方式遞送，該療法可以促進神經元細胞中父系UBE3A的等位基因表達，產生患者體內所缺失的關鍵蛋白產物。該療法的相關全球3期試驗正在進行中。