優時比(UCB)今日宣布,其小分子療法fenfluramine在治療CDKL5缺乏癥(CDD)的3期臨床試驗中取得積極結果。公司計劃盡快向監管機構提交該藥物的上市申請,為CDD患者群體帶來這一潛在的全新治療選擇。CDKL5缺乏癥是一種超罕見且嚴重的發育性和癲癇性腦病(DEE),其主要特征包括嬰兒期起頻繁發作的癲癇,以及嚴重的全球性神經發育遲緩,進而影響患者的認知功能、運動能力、皮層視覺功能以及睡眠質量。
此次公布的研究為一項隨機、雙盲、安慰劑對照、固定劑量的多中心研究,共納入87名年齡在1至35歲之間、確診為CDD且癲癇未受控的患者,評估fenfluramine作為輔助治療的療效與安全性。本研究的主要終點是比較fenfluramine組與安慰劑組在藥物滴定期及維持期內,與基線相比的可計數運動性癲癇發作頻率(CMSF)中位百分比變化。研究結果顯示,該試驗已達到主要終點及大多數關鍵次要終點,且fenfluramine具有良好的總體耐受性,其安全性與以往研究中觀察到的結果一致。
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