成人午夜又粗又硬又长_鲁一鲁AV2019在线_欧美深深色噜噜狠狠yyy_www.91色.com_色影音先锋av资源网_特级做A爰片久久毛片A片喷水_99精品无人区乱码1区2区3区_国产人妻久久精品一区_欧美午夜精品久久久久久浪潮_av免费无码天堂在线_蜜桃色欲AV久久无码精品软件_日美一级毛片_久久久久久久久性潮_国产乱对白精彩_日韩精品免费一区二区_亚洲欧美精品在线_无码国产69精品久久久久_开心五月综合激情综合五月_干一夜综合_亚洲中文有码字幕日本

當(dāng)前位置: 首頁 > 新聞 > 國(guó)際新聞
國(guó)際新聞
一年只需一針!渤健創(chuàng)新療法即將進(jìn)入注冊(cè)試驗(yàn)
發(fā)布時(shí)間: 2025-06-27     來源: 藥明康德

渤健(Biogen)近日公布其在研反義寡核苷酸(ASO)療法salanersen(BIIB115/ION306)用于治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)的一項(xiàng)1期臨床試驗(yàn)的積極結(jié)果。該藥物與渤健已獲批的ASO療法Spinraza(nusinersen)具有相同的作用機(jī)制,但在設(shè)計(jì)上追求更高效力,并有望實(shí)現(xiàn)每年僅需一次給藥。在此次中期分析中,研究對(duì)象為一組既往接受過基因治療但臨床狀態(tài)仍不理想的SMA患兒。結(jié)果顯示,無論是40 mg還是80 mg劑量,salanersen均表現(xiàn)出良好的耐受性,并可顯著降低神經(jīng)退行性標(biāo)志物神經(jīng)絲輕鏈(NfL)的水平。在基線NfL濃度較高的患者中,治療6個(gè)月后平均NfL下降幅度達(dá)70%,這一效果可持續(xù)維持至一年。


除了安全性和生物標(biāo)志物數(shù)據(jù)外,研究還對(duì)部分隨訪時(shí)間達(dá)到一年的患兒(n=8,年齡2至12歲)進(jìn)行了初步臨床結(jié)局評(píng)估,結(jié)果同樣令人鼓舞。半數(shù)患者(4人)達(dá)成了此前無法獨(dú)立完成或需他人協(xié)助完成的世界衛(wèi)生組織(WHO)運(yùn)動(dòng)發(fā)育里程碑,如獨(dú)立行走、爬行、站立或坐起。基于這一積極成果,渤健正與監(jiān)管機(jī)構(gòu)溝通,計(jì)劃推進(jìn)salanersen進(jìn)入注冊(cè)性臨床研究階段,進(jìn)一步拓展該公司在SMA治療領(lǐng)域的布局。Salanersen最初由Ionis Pharmaceuticals發(fā)現(xiàn),渤健之前從Ionis Pharmaceuticals獲得了salanersen的全球開發(fā)、生產(chǎn)及商業(yè)化權(quán)利。

代理服務(wù)
主站蜘蛛池模板: 祁连县| 额济纳旗| 威远县| 新源县| 民和| 佛坪县| 丘北县| 广元市| 漯河市| 丰镇市| 德令哈市| 彰化市| 荥经县| 广水市| 新巴尔虎右旗| 上犹县| 静海县| 隆安县| 武川县| 潼关县| 金寨县| 镇安县| 昌乐县| 彰化县| 铅山县| 军事| 上蔡县| 石景山区| 阳春市| 新营市| 常山县| 云南省| 建阳市| 广南县| 昔阳县| 曲阜市| 湘西| 丽水市| 百色市| 华亭县| 乌海市|