渤健(Biogen)近日公布其在研反義寡核苷酸(ASO)療法salanersen(BIIB115/ION306)用于治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)的一項(xiàng)1期臨床試驗(yàn)的積極結(jié)果。該藥物與渤健已獲批的ASO療法Spinraza(nusinersen)具有相同的作用機(jī)制,但在設(shè)計(jì)上追求更高效力,并有望實(shí)現(xiàn)每年僅需一次給藥。在此次中期分析中,研究對(duì)象為一組既往接受過基因治療但臨床狀態(tài)仍不理想的SMA患兒。結(jié)果顯示,無論是40 mg還是80 mg劑量,salanersen均表現(xiàn)出良好的耐受性,并可顯著降低神經(jīng)退行性標(biāo)志物神經(jīng)絲輕鏈(NfL)的水平。在基線NfL濃度較高的患者中,治療6個(gè)月后平均NfL下降幅度達(dá)70%,這一效果可持續(xù)維持至一年。
除了安全性和生物標(biāo)志物數(shù)據(jù)外,研究還對(duì)部分隨訪時(shí)間達(dá)到一年的患兒(n=8,年齡2至12歲)進(jìn)行了初步臨床結(jié)局評(píng)估,結(jié)果同樣令人鼓舞。半數(shù)患者(4人)達(dá)成了此前無法獨(dú)立完成或需他人協(xié)助完成的世界衛(wèi)生組織(WHO)運(yùn)動(dòng)發(fā)育里程碑,如獨(dú)立行走、爬行、站立或坐起。基于這一積極成果,渤健正與監(jiān)管機(jī)構(gòu)溝通,計(jì)劃推進(jìn)salanersen進(jìn)入注冊(cè)性臨床研究階段,進(jìn)一步拓展該公司在SMA治療領(lǐng)域的布局。Salanersen最初由Ionis Pharmaceuticals發(fā)現(xiàn),渤健之前從Ionis Pharmaceuticals獲得了salanersen的全球開發(fā)、生產(chǎn)及商業(yè)化權(quán)利。
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