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Vertex Pharmaceuticals近日公布其在研療法zimislecel（VX-880）最新臨床進展結果。該藥物是一種源自干細胞、完全分化的胰島細胞療法，正在FORWARD-101臨床1/2/3期試驗中進行評估，目標人群為患有1型糖尿病（T1D）、伴低血糖感知能力受損及嚴重低血糖事件（SHEs）的患者。本次公布的1/2期數據在美國糖尿病協會（ADA）年會上發布，并發表于《新英格蘭醫學雜志》。

研究結果顯示，zimislecel在改善患者血糖控制方面展現出持續且一致的臨床獲益。在接受足量單次輸注的患者中，已有至少一年隨訪的12人全部達到了美國糖尿病協會推薦的糖化血紅蛋白（HbA1c）控制目標（<7個百分點）及良好血糖達標時間（>70%的時間處于70–180 mg/dL范圍）；其中10人（83%）已實現無需外源胰島素支持，且患者自治療后第90天起，未再觀察到嚴重低血糖事件。

“這項研究首次表明，生物替代療法可以通過一次安全且高效的治療用于1型糖尿病患者，且對受者幾乎沒有風險。”研究的共同作者，也是位于多倫多的大學健康網絡（University Health Network）外科醫生兼研究員Trevor Reichman博士在接受行業媒體STAT采訪時表示，“這項研究有望讓我們距離實現1型糖尿病患者的‘功能性治愈’更進一步。”