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Cycle Pharmaceuticals日前宣布，美國FDA批準小分子藥物Harliku（nitisinone）片劑用于降低成人尿黑酸尿癥（AKU）患者尿液中尿黑酸（HGA）水平。根據新聞稿，Harliku成為首款獲得FDA批準用于治療AKU的藥物。AKU是一種極罕見的遺傳代謝病，患者體內HGA堆積可引發骨關節炎、褐黃病（ochronosis），以及腎臟和心臟并發癥等嚴重問題。

Harliku這次的獲批主要基于一項隨機研究的結果，共納入40例AKU患者。研究顯示，經過三年治療，Harliku顯著改善了患者的疼痛感、精力和身體功能，評估工具為36項簡明健康調查表（SF-36）。