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國內新聞
國產首款!和譽醫藥「匹米替尼」國內報上市,默克超 6 億美元引進
發布時間: 2025-06-11     來源: Insight數據庫

6 月 9 日,CDE 官網顯示,默克在國內遞交了鹽酸匹米替尼膠囊 (ABSK021) 上市申請,并獲得受理,用于需要系統性治療的腱鞘巨細胞瘤(TGCT)成人患者。該適應癥已于上個月被納入優先審評。
圖片
截圖來源:CDE 官網
匹米替尼是由和譽醫藥獨立研發的一種新型、口服、高選擇性且高效的小分子 CSF-1R 抑制劑
2023 年 12 月,和譽醫藥與默克就匹米替尼訂立獨家許可協議。根據協議條款,默克最初獲得匹米替尼在中國內地、中國香港、中國澳門及中國臺灣地區所有適應癥進行商業化的獨家授權,并擁有全球商業化權利的獨家選擇權。

根據協議條款,和譽醫藥將獲得 7000 萬美元的一次性、不可退還的首付款,如果默克行使全球商業化選擇權,和譽還將獲得額外的行權費;加上研發里程碑付款及銷售里程碑付款,以上潛在的付款總額可能高達 6.055 億美元,除此之外默克還將向和譽醫藥支付兩位數百分比的銷售提成。

2025 年 4 月 1 日,和譽醫藥宣布,默克已根據此前簽訂的授權協議,行使匹米替尼全球商業化選擇權,行權費用為 8500 萬美元

2024 年 11 月,和譽醫藥宣布,匹米替尼治療 TGCT 的 III 期 MANEUVER 研究達到主要終點,第 25 周客觀緩解率(ORR)為 54.0%,而安慰劑為 3.2%

該研究還表明,匹米替尼治療對與 TGCT 重要患者臨床結果相關的次要終點有統計學意義和臨床意義的顯著改善,這些次要終點包括按數字評定量表測定僵硬程度(NRS;與基線相比,平均變化為-3.00,安慰劑組為- 0.57,p<0.0001),和按簡明疼痛量表測定疼痛程度(BPI;-2.32 對 0.23 的基線平均變化,p<0.0001)

在安全性方面,匹米替尼展現出良好的的耐受性,安全性數據與先前報告的數據一致,未觀察到膽汁淤積性肝毒性發生。治療中匹米替尼組出現的不良事件(TEAE)導致治療終止和劑量下調的患者分別是 1.6%(1 名)和 7.9%(5 名)

根據和譽醫藥官方信息MANEUVER 研究是首個在多個地區以均衡比例招募亞洲和西方腱鞘巨細胞瘤患者的全球性試驗。基于 MANEUVER 研究的最新數據以及匹米替尼對 CSF-1R 的高選擇性和有效抑制作用,加上每日一次的口服給藥方式還有助于提高患者的長期依從性,匹米替尼有可能為 TGCT 患者建立一種新的治療模式。

Insight 數據庫顯示,目前全球范圍內共有 2 款新藥用于治療 TGCT,分別是第一三共吡昔替尼以及小野制藥的 Vimseltinib。匹米替尼有望成為全球第三款、國產首款用于 TGCT 的新藥。

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