根據協議條款,和譽醫藥將獲得 7000 萬美元的一次性、不可退還的首付款,如果默克行使全球商業化選擇權,和譽還將獲得額外的行權費;加上研發里程碑付款及銷售里程碑付款,以上潛在的付款總額可能高達 6.055 億美元,除此之外默克還將向和譽醫藥支付兩位數百分比的銷售提成。
2025 年 4 月 1 日,和譽醫藥宣布,默克已根據此前簽訂的授權協議,行使匹米替尼全球商業化選擇權,行權費用為 8500 萬美元。
2024 年 11 月,和譽醫藥宣布,匹米替尼治療 TGCT 的 III 期 MANEUVER 研究達到主要終點,第 25 周客觀緩解率(ORR)為 54.0%,而安慰劑為 3.2%。
該研究還表明,匹米替尼治療對與 TGCT 重要患者臨床結果相關的次要終點有統計學意義和臨床意義的顯著改善,這些次要終點包括按數字評定量表測定僵硬程度(NRS;與基線相比,平均變化為-3.00,安慰劑組為- 0.57,p<0.0001),和按簡明疼痛量表測定疼痛程度(BPI;-2.32 對 0.23 的基線平均變化,p<0.0001)。
在安全性方面,匹米替尼展現出良好的的耐受性,安全性數據與先前報告的數據一致,未觀察到膽汁淤積性肝毒性發生。治療中匹米替尼組出現的不良事件(TEAE)導致治療終止和劑量下調的患者分別是 1.6%(1 名)和 7.9%(5 名)。
根據和譽醫藥官方信息,MANEUVER 研究是首個在多個地區以均衡比例招募亞洲和西方腱鞘巨細胞瘤患者的全球性試驗。基于 MANEUVER 研究的最新數據以及匹米替尼對 CSF-1R 的高選擇性和有效抑制作用,加上每日一次的口服給藥方式還有助于提高患者的長期依從性,匹米替尼有可能為 TGCT 患者建立一種新的治療模式。
Insight 數據庫顯示,目前全球范圍內共有 2 款新藥用于治療 TGCT,分別是第一三共的吡昔替尼以及小野制藥的 Vimseltinib。匹米替尼有望成為全球第三款、國產首款用于 TGCT 的新藥。
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