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REGENXBIO今日公布其在研杜氏肌營養不良癥（DMD）基因療法RGX-202在1/2期AFFINITY DUCHENNE臨床試驗的最新積極中期數據。此次更新涵蓋功能、標志物及安全性方面的成果。分析顯示，劑量水平2組受試者在治療后第9個月與第12個月均展現出持續的功能改善，表現優于外部自然病程對照組。

此外，生物標志物數據顯示，RGX-202在不同年齡段患者中均實現了穩定且強效的微抗肌萎縮蛋白表達和轉導水平。其中一位在治療時年僅2歲的新入組患者，其微抗肌萎縮蛋白表達水平達到對照組的118.6%。安全性方面，RGX-202繼續展現出良好耐受性，試驗中未觀察到任何嚴重不良事件或特別關注的不良事件。

RGX-202是一種潛在“best-in-class”的基因療法，旨在改善杜氏肌營養不良癥患者的肌肉功能和預后。RGX-202的獨特之處在于編碼的微抗肌萎縮蛋白中包含了關鍵的C末端（CT）結構域，在臨床前研究中，CT結構域已被證明可保護肌肉免受收縮引起的壓力并改善其自我修復能力。