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5月21日，銳正基因（Accuredit）宣布，其研發(fā)的用于治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白相關(guān)淀粉樣變性（ATTR）的以LNP為載體的體內(nèi)基因編輯創(chuàng)新藥ART001已獲得美國FDA授予的再生醫(yī)學(xué)先進療法（RMAT）認定。臨床數(shù)據(jù)顯示，ART001給藥4周后，高劑量組受試者的外周TTR蛋白較基線平均下降即可達90%以上，且已維持穩(wěn)定72周。

公開資料顯示，ART001注射液由銳正基因研發(fā)，通過脂質(zhì)納米顆粒（LNP）將CRISPR基因組編輯組件遞送到肝臟，對TTR基因進行編輯，從而阻斷TTR蛋白的表達，從根源上避免產(chǎn)生淀粉樣物質(zhì)異常沉積。由于體內(nèi)基因編輯藥物有潛力終生只需用藥一次即可停止病情進展甚至逆轉(zhuǎn)和”治愈“疾病，有望為患者帶來新的治療方法。

ART001在已達72周的研究者發(fā)起的臨床研究（IIT）中，未見輸注相關(guān)反應(yīng)和天門冬氨酸轉(zhuǎn)移酶（AST）指標(biāo)升高，且未發(fā)生DLT及SAE。同時，ART001在脫靶安全性上表現(xiàn)優(yōu)異，即使在幾十倍飽和劑量下，也未檢測到脫靶編輯，表明ART001的安全性和有效性較好，有望成為針對ATTR的“best-in-class”藥物。

ART001于2023年8月在中國進入IIT研究，并于2024年7月和8月分別在中國和美國獲得臨床試驗許可，目前已進入2a期臨床研究階段。2025年3月，該產(chǎn)品獲得了美國FDA授予的孤兒藥資格。

參考資料：
[1]銳正基因ART001成為中國首個獲FDA再生醫(yī)學(xué)先進療法認定的基因編輯產(chǎn)品. From https://www.prnasia.com/story/489866-1.shtml